治疗BRCA1突变的CX-5461是什么药？

2024年04月08日 | 323人阅读

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生华科的抗癌新药CX-5461（Pidnarulex）是一款First in Class的可稳定复制叉（replicationfork）的G-四链体结构。DNA复制时，G-四链体与复制叉上的聚合酶作用，造成复制叉停滞以及基因组不稳定，从而使得DNA受损或断裂。正常情况下，DNA发生断裂后，细胞会启动一系列DNA损伤修复机制。但对于有同源重组缺陷（HRD）的肿瘤，其受损DNA无法被修复，而DNA损害严重时，就会促进细胞凋亡。

在临床前动物试验中，CX-5461与PARP抑制剂联合使用，对不存在BRCA基因缺陷的肿瘤也具有抑制效果。

目前，CX-5461正处于一项开放标签、多中心1b期试验(NCT04890613)的研究中，该试验旨在确定该药物在特定实体瘤和具有相关突变的患者中的可耐受剂量。此前，在一项1期试验(NCT02719977)的结果显示，CX-5461在治疗BRCA1/2和PALB2突变、同时对铂和其他化疗具有耐药性的患者中已展示出临床显著而持久的获益。

2022年1月25日，FDA授予生华科的抗癌新药CX-5461（Pidnarulex）快速通道指定，作为携带BRCA1 / 2，PALB2或其他同源重组缺陷突变的乳腺癌和卵巢癌患者的一种潜在治疗选择。

2024年04月08日

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