抑制BRAF融合或BRAF V600突变的Tovorafenib是什么药？

2024年04月25日 | 410人阅读

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Tovorafenib是一款高度特异性泛RAF激酶抑制剂，它能够抑制携带BRAF融合或BRAF V600突变的肿瘤的生长，并且具有大脑渗透性。Tovorafenib已获得美国FDA授予的突破性疗法认定和罕见儿科疾病资格，用于治疗携带激活性RAF变异的pLGG。

儿科低级别胶质瘤是儿童中最常见的脑瘤，约占所有中枢神经系统肿瘤的30-50%。在pLGG患者中，BRAF基因融合是最常见的癌症驱动因素。目前获批的BRAF抑制剂只对携带BRAF V600突变的肿瘤有活性，而且在大脑肿瘤中活性有限，并且不能用于携带BRAF融合的患者。

2024年4月24日，美国FDA宣布已加速批准Day One Biopharmaceuticals所开发的泛RAF激酶抑制剂Ojemda（tovorafenib）上市，用于治疗6个月及以上的复发或难治性儿童低级别胶质瘤（pLGG）患者，这些患者存在BRAF融合或重排，或BRAF V600突变。根据美国FDA的新闻稿，这是FDA首次批准一种全身疗法，用于治疗携带BRAF重排（包括融合）变异的儿童低级别胶质瘤患者。

此次FDA批准tovorafenib主要是基于FIREFLY-1临床2期试验的数据。FIREFLY-1旨在评估tovorafenib作为每周一次的单药疗法治疗6个月至25岁患有复发或进展性pLGG患者的疗效与安全性，这些患者的肿瘤携带激活BRAF突变。

该试验依据不同评估标准对患者进行评估，截至2023年6月的数据显示：在采用RANO高级别胶质瘤评估标准（RANO-HGG）评估时，tovorafenib实现了67%的总缓解率（ORR）；而在采用RAPNO低级别胶质瘤评估标准（RAPNO-LGG）评估时，ORR达到51%；在采用RANO低级别胶质瘤评估标准（RANO-LGG）评估时，ORR为53%。从2022年12月到2023年6月的数据收集期间，所有三种评估标准的患者缓解程度均有所加深。

此外，各种评估标准的中位缓解持续时间分别为：RANO-HGG组16.6个月、RAPNO-LGG组13.8个月、RANO-LGG组14.4个月。安全性和耐受性分析表明，tovorafenib作为单一疗法整体上具有良好的耐受性。

想要了解更多信息，可以电话咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

2024年04月25日

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