急性淋巴细胞白血病患儿Tori接受CAR-T疗法获得十一年无癌生存

“毫无疑问，CAR T细胞疗法救了我的命。我有信心CAR T细胞仍在我体内发挥作用。”——Tori Lee

本文分享一个来自美国费城儿童医院的生命奇迹

Dana和Chris Lee夫妇坚信一件事：如果不是细胞疗法，他们的女儿Tori今天不可能依然活着。

当Tori在治疗急性淋巴细胞白血病过程中两次复发、面临绝境时，他们没有选择标准方案中的骨髓移植，而是抓住了一线崭新的希望——CAR-T细胞疗法。这个决定彻底改写了Tori的命运。

“我毫不怀疑，”Tori的母亲Dana说，“如果当时Tori做了骨髓移植，我认为她今天不会在这里。”

Tori的确诊经历

2008年10月，当时年仅5岁的Tori被诊断出患有急性淋巴细胞白血病。在此之前，她一直饱受反复耳部感染、异常疲劳和不明原因呕吐的困扰。儿科医生发现她的脾脏肿大，随后的血液检查为这个家庭带来了噩耗。

“当时脑海中闪过无数念头，想知道这对她意味着什么，担心她的长期预后，”Dana回忆道，“向一个5岁的孩子解释癌症诊断，令人心碎。”

医生曾安慰家人，儿童急淋白血病的生存率很高，化疗很可能会起作用。然而，这条看似稳妥的道路，对Tori却失效了。

化疗受挫与两次复发

Tori对化疗的反应迟缓，这意味着治疗效果远未达到医生的预期。因此，她接受了比大多数白血病儿童更长时间的化疗，并经历了脱发、恶心、食欲不振、血细胞计数低和感染风险增加等众所周知的副作用。

“这非常残酷，”Dana说，“她经常住院。”

然而，就在Tori即将结束近两年化疗的2010年夏天，她复发了。

“我感到非常害怕，”Tori回忆道，“但也很沮丧。尽管我还很小，但我能感觉到所有人都知道接下来会发生什么，却没人告诉我。我知道他们隐瞒的是坏消息。所以在某种意义上，我感觉自己是独自在经历这一切。”

那时7岁的Tori不得不重新开始化疗，并因白血病扩散至中枢神经系统而接受了颅脑放疗。治疗又持续了两年，就在即将结束的2012年11月，Tori第二次复发。

“那时，我们感到恐慌，”Dana说，“我们几乎没剩下什么选择了。我们精疲力尽，恐惧万分。”

选择CAR-T细胞疗法

医生当时的建议是进行骨髓移植。但这让Dana感到恐惧，因为她曾在学校里目睹过另一个孩子接受骨髓移植后经历的严重副作用，这让她迫切希望能有别的选择。

这个选择以一种新型疗法的临床试验形式出现了——CAR-T细胞疗法。这是一种细胞疗法，通过基因工程技术改造患者自身的T细胞，给它们装上能够精准识别癌细胞的“导航头”，从而更有效地寻找和摧毁癌细胞。与化疗这种通过毒素无差别攻击的方式不同，细胞疗法是调动患者自身免疫系统的力量来更自然地对抗癌症。

最初，CAR-T细胞疗法临床试验只是一个备选方案。但在Dana和Chris Lee夫妇的主动询问下，他们获得了关键信息：即使化疗后Tori的癌症达到缓解，她仍然可以选择加入CAR-T细胞疗法临床试验，而非进行移植。于是，李夫妇面临了两个选项的抉择。

但这个决定并不困难。

“即使（CAR-T）不起作用，患者的生活质量也更高，”Dana说。

2013年4月，Tori成为费城儿童医院这项开创性临床试验中第10位接受CAR-T细胞疗法的儿童。这项有史以来首个使用CAR-T细胞治疗儿童癌症的试验。

‘CAR-T细胞疗法救了我的命’

在接受工程化T细胞回输的五天后，Tori和家人回到了新泽西州的家中。自那时起，她的体内再未检测到白血病细胞。2024年4月，Tori已无癌生存满11年。

“在接受CAR-T细胞治疗后，随着时间推移，我看医生的次数越来越少，吃的药也越来越少，我越来越相信我的癌症可能再也不会复发了，”Tori说，“在经历了多年被告知‘会有效’的治疗却一再复发后，很难对当时如此新颖的疗法抱有完全的信心。但毫无疑问，CAR-T细胞疗法救了我的命。”

“我确信那些CAR-T细胞仍然在我体内工作着。”

Tori是众多凭借细胞与基因疗法战胜疾病的癌症幸存者之一，更是被医生认为已经“治愈”的幸存者之一。

Tori的故事是细胞免疫治疗时代的一个缩影，她见证了从传统化疗到精准基因疗法的历史性跨越。她的经历告诉我们，当面对困境时，了解并接入全球前沿的医疗网络，可能意味着生与死的区别。

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