转移病灶显著缩小！Selpercatinib获批新适应症，RET突变患者曙光

作者：小编更新时间：2024-09-30 点击数：

9月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准塞普替尼（Retevmo，Selpercatinib）用于2 岁及以上既往接受过全身治疗的RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）的成人和儿童患者。

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此次批准基于III期LIBRETTO-531（NCT04211337）试验，旨在评估塞普替尼对比多激酶抑制剂（MKIs）卡博替尼或凡德他尼的疗效。共291例患者入组接受治疗，193例患者接受塞普替尼治疗，结果显示：塞普替尼组总缓解率（ORR）为69.4%，其中23例患者实现完全缓解（CR），111例患者实现部分缓解（PR），对照组总缓解率（ORR）为38.8%，仅有4例患者实现完全缓解（CR），34例患者部分缓解（PR）。塞普替尼组中位无进展生存期（PFS）未达到，对照组中位无进展生存期（PFS）为16.8 个月，1年无进展生存率分别为86.8%和65.7%，由此可见，塞普替尼可显著改善无进展生存期。

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平均约15个月的随访期间，塞普替尼组生存率为94.8%，对照组为85.7%。塞普替尼组1.5年生存率为95.5% ，对照组为92.8%。

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该试验表明，塞普替尼组可显著延长甲状腺髓样癌患者的无进展生存期。

关于Selpercatinib

Selpercatinib是一款高度特异性、强力口服RET抑制剂，2024年6月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准selpercatinib用于 2 岁及以上需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘合适）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者。

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此次批准主要基于LIBRETTO-001（NCT03157128）的临床试验，该试验中41 例既往接受过治疗的患者的总缓解率（ORR）为 85%，24 例全身治疗初治患者的ORR为96%。既往治疗患者的中位缓解持续时间（DOR）为26.7个月，全身治疗初治患者的中位DOR为26.7个月。

selpercatinib治疗RET融合阳性胰腺神经内分泌癌

RET突变是一种新型癌症治疗靶点，已被广泛研究。2024年7月31日，《NPJ Precision Oncology》报告了selpercatinib在RET融合阳性胰腺神经内分泌癌中的治疗反应。

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该患者为胰腺癌伴淋巴结和肝转移，先后接受FOLFIRINOX 化疗方案以及白蛋白结合型紫杉醇和吉西他滨治疗，肝转移瘤缩小，但腹部和颈部淋巴结大小增加，并出现多个皮肤软组织转移。于是患者更改化疗方案，检查发现患者从胰腺癌转变为大细胞神经内分泌胰腺癌，并发现RET融合的存在，在多方案治疗无效后，患者参加NCT03157128临床试验。

庆幸的是，在selpercatinib治疗几天内，患者报告可触及锁骨上淋巴结和其他可触及的软组织转移明显缩小，同时疼痛明显减轻，活动能力得到改善，不再需要助行器。之后患者转移灶明显消退：多个淋巴结区域的转移（包括靠近原发胰腺肿瘤的腹膜后间隙的转移）病灶体积缩小。各种软组织区域和肾上腺转移灶减少，肠系膜淋巴结转移灶大小正常化，皮肤转移区也有明显的消退。

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该病例报告表明，selpercatinib治疗RET融合阳性肿瘤具有显著疗效。

如何寻找新的治疗方式

目前有临床试验正在全国范围内开展，并在积极寻找患者，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

结语

塞普替尼（Retevmo，Selpercatinib）获批，为RET突变的甲状腺癌或实体瘤患者带来了新的治疗选择，随着对癌症的不断钻研探索，将会有越来越多的药物或治疗方式产生有希望的疗效，造福癌友患者。

参考资料

1.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-selpercatinib-ret-fusion-positive-medullary-thyroid-cancer

2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2309719

3.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-selpercatinib-ret-fusion-positive-thyroid-cancer

4.https://www.nature.com/articles/s41698-024-00659-x

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