贝组替凡纳入优先审评

2025年12月30日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：贝组替凡纳入优先审评，用于局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）成人和12岁及以上青少年患者。

Belzutifan (Welireg)是一款HIF-2α小分子抑制剂。2025年5月获得美国FDA批准。LITESPARK-015 （NCT04924075）临床试验中，ORR 为 26%。中位 DOR 为 20.4 个月。在基线服用降压药物的 60 名患者中，19 名 （32%）至少在六个月内至少减少了 50% 的抗高血压药物。

最常见的不良反应 （≥25%），包括实验室异常，是贫血、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、钙升高、呼吸困难、钾升高、白细胞减少、头痛、碱性磷酸酶升高、头晕和恶心。

2024年《新英格兰医学杂志》发表了一篇题为“Belzutifan versus Everolimus for Advanced Renal-Cell Carcinoma”的研究论文，文中介绍了Belzutifan（贝组替凡)治疗肾细胞癌的III期LITESPARK-005试验结果。结果显示：共374例患者接受Belzutifan治疗，结果显示：82例患者产生客观反应，中位缓解持续时间为19.5个月，中位无进展生存期（PFS）为5.6个月，半年无进展生存率为46.6%，1年和1.5年无进展生存率为33.4%和24.0%。中位总生存期（OS）为21.4个月，1年生存率为67.9%，1.5年生存率为55.2%。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。