MEK1/2 抑制剂复迈宁®（芦沃美替尼片）第三项适应症获批

9月3日，复星医药宣布其自主研发的 MEK1/2 抑制剂复迈宁®（芦沃美替尼片）获国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，用于伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 I 型神经纤维瘤病（NF1）成人患者。此次新适应症获批，标志着这款国产原研创新药在NF1适应症领域实现全年龄患者覆盖，为国内成人NF1PN患者带来全新治疗选择。

I 型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因突变引发的常染色体显性遗传病，全球新生儿发病率约为1/3000，其中30%60%患者会出现丛状神经纤维瘤（PN），可造成疼痛、器官功能障碍、面部及其他部位畸形。

复迈宁®是复星医药自主研发的高选择性MEK1/2抑制剂，通过精准阻断MAPK信号通路异常激活，抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡，为MAPK通路驱动的NF1PN等疾病提供靶向治疗新方案。在针对成人 NF1PN 患者开展的随机、双盲、安慰剂对照 Ⅲ 期临床研究中，该研究共入组167名成年患者，以2:1的比例随机分配，其中112例接受复迈宁®治疗，经盲态独立评审委员会（BICR）评估复迈宁®组的确认的客观缓解率（ORR）达 43.8%，中位起效时间3.9个月。同时可有效改善肿瘤相关疼痛，实现肿瘤病灶缩小与临床症状双重获益；药物不良反应多为12级，整体安全性可控，为无法手术患者提供新的治疗选择

此前，芦沃美替尼已在国内获批三项适应症：朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者；2岁及2岁以上经系统治疗后复发或难治的朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童及青少年患者。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

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