匹米替尼在美国获批用于症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者

11月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准匹米替尼（pimicotinib）用于症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者，这些患者的手术切除可能导致功能受限加重或严重并发症。

匹米替尼是由和誉医药独立研发的一款新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂，目前，已获中国国家药品监督管理局（NMPA）和加拿大卫生部批准，用于手术切除可能造成功能受限或相对严重并发症的症状性TGCT成人患者。PIMJETMI已获得欧洲药品管理局（EMA）优先药物（PRIME）资格。

MANEUVER（NCT05804045）研究是一项双盲、随机（2:1）、安慰剂对照的国际试验，纳入手术切除可能导致功能障碍或严重并发症的TGCT患者。

主要疗效结局指标为第25周时由盲态独立中心审查（BICR）根据RECIST v1.1评估的总缓解率（ORR）。pimicotinib组ORR为56%（95% CI：42，68），安慰剂组为3.2%（95% CI：0.1，17）。pimicotinib组中位缓解持续时间（DOR）未达到；32例缓解者（91%）DOR≥6个月，27例（77%）DOR≥12个月。此外，第25周时，pimicotinib组在预设的患者报告和功能终点方面较安慰剂组观察到统计学显著改善。接受pimicotinib治疗的患者在受累关节主动活动范围方面获得改善（经测角评估），最严重疼痛减轻（经简明疼痛量表[BPI]最严重疼痛数字评定量表[NRS]评估），身体功能改善（经患者报告结局测量信息系统[PROMIS]身体功能T评分评估）。

最常见（>20%）的不良反应为瘙痒、皮疹、面部水肿、眶周水肿、疲乏、恶心、头痛和外周水肿。最常见（>30%）的实验室异常为肌酸磷酸激酶升高、乳酸脱氢酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、脂肪酶升高、胆固醇升高、淀粉酶升高和丙氨酸氨基转移酶升高。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

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