100%完全缓解率！国内第六款CAR-T产品普基仑赛上市申请获受理，儿童白血病患者福音

作者：小编更新时间：2024-07-29 点击数：

7月20日，国家药品监督管理局药品审评中心显示正式受理pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）的上市申请（NDA），用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。值得注意的是，一旦普基仑赛成功获批，这将是国内首款针对儿童白血病的CAR-T细胞产品，并成为国内第六款获批的CAR-T疗法。

关于普基仑赛注射液

pCAR-19B对CAR结构进行了优化并采用了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有效性和安全性。

2023年11月，国内首个治疗儿童白血病CAR-T产品pCAR-19B获准纳入“突破性治疗品种”名单。

2022年第64届美国血液学会（ASH）年会上公布了pCAR-19B治疗成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）。截至2022年6月30日，该试验入组了9例患者，这9例患者均在输注后第一个月就实现完全缓解，完全缓解率（CR）实现100%！

截至目前，国内CAR-T细胞疗法已经上市了五款，分别为复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、信达生物与驯鹿生物共同开发及商业化的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液以及科济药业的泽沃基奥仑赛，这五款CAR-T产品主要用于治疗大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤、B细胞急性淋巴细胞白血病等血液系统肿瘤。由此可见，CAR-T细胞疗法在在血液系统恶性肿瘤的治疗领域获得了突破性的成功。

CAR-T产品（ssCART-19）治疗B淋巴细胞白血病

2024年度欧洲血液学协会年会（EHA 2024）报告了具有沉默白介素6表达功能的CD19靶向CAR-T产品（ssCART-19）在难治/复发B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）患者中最新研究成果。

该试验中共有47例患者接受ssCART-19治疗，中位无进展生存期（PFS）为15.33个月，高达91.49%的患者在血液学恢复不完全的情况下实现完全缓解（CR）。

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数据结果表明，CAR-T细胞疗法ssCART-19有望成为难治复发急性淋巴细胞白血病最具前景的临床治疗药物之一。

如何接受CAR-T细胞治疗

目前CAR-T细胞疗法ssCART-19针对急性B淋巴细胞白血病的临床试验正在全国范围内寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

项目名称：具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液（ssCART-19）在CD19阳性难治复发急性B淋巴细胞白血病患者中的安全性、耐受性及初步疗效的临床研究

部分入选标准：

1.年龄18-65周岁；

2.预计生存期大于3个月；

3.难治复发急性B淋巴细胞白血病患者；

4.ECOG评分0-1。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家医学部（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

CAR-T产品PA3-17治疗复发/难治性T淋巴细胞白血病/淋巴瘤

2024年美国临床肿瘤学会年会（ASCO年会）公布了CD7-CAR-T产品PA3-17治疗复发/难治性T淋巴细胞白血病/淋巴瘤（r/r T-ALL/LBL）的Ⅰ期临床研究数据。

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共纳入12例患者，有10例患者实现缓解，其中9例（75%）患者实现完全缓解（CR）。在这9例患者中，有5例患者完全缓解超半年！最值得注意的是，其中一例患者在CAR-T细胞PA3-17治疗前肿瘤肿块直径大于7cm，CAR-T疗法PA3-17注射液治疗28天后实现完全缓解，这就说明肿瘤已经完全消失！

同种异体CD19特异性双阴性CAR-T（CAR-DNT）细胞治疗B细胞淋巴瘤

2月29日，《eClinicalMedicine》报告了同种异体CD19特异性双阴性CAR-T（CAR-DNT）细胞治疗B细胞淋巴瘤的I期临床试验结果。该试验共纳入12例患者，疾病控制率（DCR）高达100%！剂量水平4中客观缓解率（ORR）亦达到亮眼的100！其中有2例患者实现部分缓解，一例患者实现完全缓解（CR）。该患者最大靶病灶为115.8×99.6 mm，在接受CAR-T输注后的第30天实现完全缓解（CR）。

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CAR-T细胞候选产品CT071治疗多发性骨髓瘤

第29届欧洲血液学协会（“EHA”）年会上报告了靶向G蛋白偶联受体C组5成员D（GPRC5D）的自体CAR-T细胞候选产品CT071治疗多发性骨髓瘤（MM）的研究成果。共10例患者接受治疗，9例患者得到反应，总缓解率（ORR）为90%，其中2例（20%）患者实现非常好的部分缓解（VGPR），2例（20%）患者实现部分缓解（PR）。

初步数据显示，CT071在多发性骨髓瘤患者中具有可控的安全性和令人鼓舞的临床疗效。

如何接受CAR-T细胞治疗的帮助

目前有多项CAR-T细胞疗法的临床试验正在寻找受试者，如B细胞淋巴瘤、T细胞淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病等，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

结语

从目前已经上市的CAR-T产品可见，CAR-T细胞疗法的出现为血液系统肿瘤患者带来了福音！已经在血液恶性肿瘤领域展现出了显著的疗效。但是实体瘤患者与血液系统肿瘤的心理可谓是“天差地别”，迄今为止，火热的几款细胞免疫疗法中，仅TIL细胞疗法上市一款针对黑色素瘤的产品，CAR-T细胞疗法在实体瘤中的进展终究不如人意。但是随着临床试验的不断进展，细胞免疫疗法已经呈现出良好的应用前景，今年1月份美国食品药品监督管理局（FDA）已经受理TCR-T细胞疗法afami-cel的上市申请，并将目标日期定在8月份，如果一切顺利的话，或许很快将再次上市一款针对实体瘤的细胞疗法。我们拭目以待！

参考资料

1.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv

2.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

3.https://ashpublications.org/blood/article/142/Supplement%201/889/502956/Efficacy-and-Safety-of-Interleukin-6-Knockdown

4.https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.6515

5.CD19-CAR-DNT cells (RJMty19) in patients with relapsed or refractory large B-cell lymphoma: a phase 1, first-in-human study - eClinicalMedicine (thelancet.com)

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