惊！白血病女孩抗癌13年无复发！CAR-T疗法如何精准猎杀癌细胞？​

近日，全球首位被CAR-T细胞疗法治愈的白血病儿童——Emily Whitehead在自己的社交媒体上发布了照片，并配文“13 years cancer free yesterday + celebrated being 20 today”。照片中的她笑容灿烂，而这简短的文字背后，是一场持续十余年的生命奇迹。

时光回溯到2010年，命运给年仅5岁的艾米莉·怀特海德（Emily Whitehead）开了一个残酷的玩笑——急性淋巴细胞白血病的诊断书如同晴天霹雳，将这个家庭推入了无尽的黑暗。

最初的两年里，化疗成了艾米莉生活的全部。然而，当医生宣布病情复发时，这个家庭再次被绝望吞噬。“她可能只剩下几个月了，”医生们说，他们的话像匕首一样刺穿了她父母的希望。当时，CAR-T细胞疗法犹如黑暗中的一束光，照亮了这个家族的未来。

2012年4月，Emily接受了CAR-T细胞输注。尽管治疗过程危险，但她最终战胜了癌症，成为世界上第一个通过CAR-T疗法治愈的孩子。现在，20岁的她健康快乐，13年来一直没有癌症。

如今，这项技术不仅拯救了Emily，更在全球掀起了一场抗癌革命。

CAR-T疗法，即嵌合抗原受体T细胞疗法是一种新的免疫治疗方法，它利用基因工程修饰患者自身的T细胞。

T细胞是免疫系统的“战士”，负责识别和攻击外来病原体以及体内的异常细胞。然而，癌症细胞是出了名的狡猾，它们会发展出一些逃避T细胞识别的机制。

CAR-T疗法就是给T细胞配备一个“导航系统”-嵌合抗原受体（CAR）。这个“导航系统”能够让经过修饰的T细胞更准确、更有效地识别癌细胞表面的特定抗原，就像给“战士”配备了精准的定位器一样，使其能够更精准地找到并攻击癌细胞。

1.采集：首先，医生会将患者自身的T细胞从血液中分离出来。

2.改造：通过基因工程技术，给T细胞装上“导航头”-嵌合抗原受体（CAR），使其能精准识别癌细胞表面的特定靶点（如CD19）；

3.扩增与回输：将改造后的“超级战士”在体外扩增数十亿倍，回输至患者体内，发起攻击。

1.作用机制不同：传统的癌症治疗方法，如手术、化疗和放疗，是直接清除或杀死癌症细胞。手术是通过物理方式切除肿瘤组织；化疗是使用化学物质杀死癌症细胞，但也会损害健康细胞；放疗则是利用高能射线来破坏癌细胞，抑制其生长和分裂。而CAR-T疗法激活患者自身的免疫系统来攻击癌症细胞，提供了一种更准确和个性化的方法。

2.治疗效果不同：传统治疗方法对于某些早期癌症可能有较好的治疗效果，但对于晚期癌症或复发难治性癌症，效果往往有限。CAR-T疗法在治疗一些复发/难治性血液系统恶性肿瘤方面取得了显著成功，并在一些患者中实现了长期缓解甚至治愈。

目前，CAR-T疗法在血液系统恶性肿瘤的治疗中取得了显著的成果，并且已经在国内成功上市多款细胞产品。

主要适用于以下几种癌症：

1.急性淋巴细胞白血病：特别是复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者。Emily Whitehead的病例就是一个很好的例子，CAR-T疗法给了她新的生命。CAR-T疗法可能是传统治疗后复发或产生耐药性的患者的有效选择。

2.大B细胞淋巴瘤（LBCL）：这类患者在传统治疗效果不佳时，CAR-T疗法有可能为他们提供新的治疗方案，提高缓解率和生存率。

3.多发性骨髓瘤：近年来，CAR-T疗法在多发性骨髓瘤的治疗中也展现出了一定的潜力。对于复发难治性多发性骨髓瘤患者，CAR-T疗法可能成为一种有效的挽救治疗手段。

源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）作为国内第四款获批的CAR-T细胞产品，于2023年11月获得国家药品监督管理局批准用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病。是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品。

美国临床肿瘤学会（ASCO）和欧洲血液学协会年会（EHA）年会是十分具有影响力的肿瘤学专业学术组织之一，汇聚了来自世界各地的肿瘤学家、研究人员、临床医生、药企代表及行业从业者，展示肿瘤治疗领域的前沿成果。在这次会议上，纳基奥仑赛注射液研究成果精彩亮相！

纳基奥仑赛注射液临床数据显示：97例患者接受纳基奥仑赛注射液治疗的患者，3个月内客观缓解率（ORR）高达92.8%，3个月内缓解患者的微小残留病（MRD）阴性率达100%。预估所有患者1年的生存率高达90%。

这些数据表明，CAR-T疗法纳基奥仑赛注射液在复发/难治性B细胞恶性肿瘤中具有显著的疗效。

全球范围内有数百项CAR-T相关临床试验正在进行，涵盖白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等癌种。部分国内知名医院正在招募受试者。

B细胞淋巴瘤患者，包括大B细胞淋巴瘤（LBCL），套细胞淋巴瘤（MCL）或滤泡细胞淋巴瘤（FL）等。

1.18周岁及以上成年患者；

2.对最近一次治疗无反应，包括：对最近一次治疗方案的最佳反应为疾病进展（PD）疾病稳定（SD）或不适合接受自体造血干细胞移植（ASCT），或ASCT难治性，包括：

① ASCT后疾病进展或≤12个月内复发（复发患者必须有活检证实其复发）

② 如果在ASCT后接受补救治疗，受试者必须在最后一次治疗后无反应或复发

3.受试者之前被充分治疗过，并且已经接受过至少2线治疗或接受自体造血干细胞移植后复发或进展，且治疗史至少包括：

① 抗CD20单克隆抗体（利妥昔单抗），除非研究者确定肿瘤是CD20阴性的

② 一种含有蒽环类药物的化疗方案

4.根据霍奇金和非霍奇金淋巴瘤的初步评估、分期和反应评估建议（2014年版），筛选期至少有一个可测量病灶；

5.预计生存期≥12周；

6.基线期ECOG（东部肿瘤协作组）评分为0或1；

对于符合条件的患者，积极参与临床试验可能是获得新生的重要机会。如果您或家人面临治疗困境，不妨拨打400-880-3716咨询康和源免疫之家医学部，了解更多关于临床试验的信息，探索CAR-T疗法的可能性。

如果您有意参加CAR-T疗法的临床试验，需要准备以下资料：

1.手术或穿刺病理报告/免疫组化；

2.最新的CT报告（2个月内）；

3.最近期入院记录和出院小结；

4.血常规、肝肾功能、乙肝梅毒凝血检测，心电图报告（4周内）；

5.基因检测报告。

CAR-T疗法作为一种新型的癌症免疫治疗方法，为癌症患者尤其是复发难治性癌症患者带来了新的希望。从艾米莉·怀特海德的成功治愈案例中，我们看到了CAR-T疗法的巨大潜力。尽管目前CAR-T细胞疗法目前治疗费用较高（约120万元），但随着源瑞达等国产产品的普及，价格或有望大幅下降。

相信在不久的将来，随着科学技术的不断进步和临床经验的不断积累，CAR-T疗法将会在癌症治疗领域发挥更大的作用，为更多的癌症患者带来治愈的希望。让我们共同期待那一天的到来！