CAR-T细胞疗法在国内现状：打破壁垒，从白血病、淋巴瘤迈向更广阔疾病领域

自2017年美国食品药品监督管理局（FDA）批准首款CAR-T细胞产品上市短短几年的时间，这款曾经高达120万元一针的抗癌药在国内发展速度令人瞩目。截至目前，国内已经上市八款CAR-T细胞治疗产品，基因细胞药物的临床试验数量和治疗的患者人数众多，稳居世界前端。

CAR-T细胞疗法被称为“活的药物”，从癌症患者体内采集普通的免疫T细胞，通过基因工程技术为这些T细胞装上“GPS导航头”，使其能够识别癌细胞。然后在体外大量培养这些改造后的细胞，最后将它们回输到患者体内，让这些改造后的T细胞能够精准识别并杀死癌细胞。

这一项技术让更多患者看到了希望，但很多国内患者却用不上这项技术。传统CAR-T疗法需要从患者体内采集T细胞，在体外进行基因改造后再回输体内，整个过程耗时3-4周，对于疾病快速进展的晚期癌症患者来说，这段时间太过漫长。

更不用说高达上百万元的治疗费用，将大多数患者拒之门外。因此很多癌症患者只能放弃治疗。

为了“让癌症不再是绝症”，为了让更多国内的癌症患者受益，国内CAR-T领域取得显著进展。截至2025年底，中国已有8款CAR-T产品获国家药监局批准上市，主要针对复发或难治性血液系统肿瘤，如白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤。

除了产品获批之外，我国科研人员也在CAR-T技术上也实现了一系列重要突破。在通用型CAR-T研发方面，科济药业已向国家药监局提交了通用型BCMA CAR-T产品CT0596的临床试验申请，标志着我国在该领域进入新的发展阶段。

在常规CAR-T细胞疗法中，T细胞需要从患者自身中获得，经过漫长的制作期之后才回输至体内。这是CAR-T细胞疗法的优势，也是它的劣势。

从患者体内获取T细胞，可以降低治疗的副作用，避免移植物抗宿主病（GvHD）的发生，细胞回输后可能不会遭到免疫系统的抑制，实现长期抗肿瘤的作用。但是，这会使得细胞制备时间长，患者需要等待大约3-4周的时间，且由于细胞制备难以规模化，而导致成本高昂。而且，如果患者经过多次化疗后T细胞功能可能受损，导致效果不佳。

而来源于健康供体的即用型产品，可以实现标准化生产，降低成本的同时，减少患者等待的时间。毕竟在癌症领域，每一位癌症患者的时间都非常宝贵。

CAR-T细胞疗法的应用受限于复杂的制备流程、严格的物流要求、漫长的等待时间和高昂的成本。而体内CAR-T技术的出现，有望彻底改变这一局面。体内CAR-T技术为这些挑战提供了新的解决方案。通过直接向内源性T细胞递送CAR转基因，在原位将其重编程为CAR-T细胞。这种疗法更接近即用型产品而非定制化药物，从而省去了单采、CAR-T细胞制备及淋巴清除等步骤。

这不仅简化了治疗流程，缩短了等待时间，还降低了成本，使更多患者能够承担治疗费用。

2025年7月2日，武汉协和医院的研究团队在国际顶级医学期刊《The Lancet》上报道了全球首次直接在患者体内制备CAR-T细胞治疗复发/难治多发性骨髓瘤的临床研究成果。4名复发/难治性多发性骨髓瘤患者均取得积极效果。详情阅读：全球首次！中国团队实现CAR-T体内制备，治疗门槛大幅降低，4位骨髓瘤患者已见效

但目前体内CAR-T技术还处于前期发展阶段，尚未有相关产品获批上市，需要更多临床数据验证。

虽然CAR-T疗法在血液肿瘤领域取得了显著成效，但实体瘤存在复杂的免疫微环境和抗原异质性等多重屏障，导致CAR-T疗法对实体瘤的治疗仍困难重重。

然而，研究人员正在积极寻求突破。科济药业的自体CAR-T产品舒瑞基奥仑赛注射液是全球首款进入新药上市审批阶段用于治疗实体瘤的CAR-T产品，针对CLDN18.2阳性晚期胃癌/胃食管结合部腺癌。

CAR-T疗法在自身免疫性疾病领域也展现出潜力。邦耀生物新一代靶向CD19异体通用型CAR-T产品（BRL-303）针对系统性红斑狼疮的CAR-T疗法临床研究，并取得优异的表现。截至目前，尚未有CAR-T疗法正式获批用于治疗自身免疫性疾病，但国内外多项临床研究正在积极推进。随着科研人员对肿瘤免疫机制的深入了解，CAR-T疗法有望在未来攻克更多疾病领域。

为了解决CAR-T产品“天价”药，普通患者用不起的局面，2025年，首版《商业健康保险创新药品目录》落地，五款CAR-T细胞产品被纳入其中，为患者提供了新的支付途径，有望显著降低患者自付费用。

随着技术不断成熟，CAR-T疗法的价格有望持续下降。同时，相关临床培训也在不断推进，未来该疗法有望惠及更多适配患者。

价格壁垒正在被打破，技术瓶颈正在被攻克，CAR-T疗法正从高端医疗走向普惠治疗。每一次技术突破都在重塑癌症治疗格局，未来该疗法有望惠及更多适配患者，为更多患者带来新生希望。