96.7%肿瘤缩小！国产MEK抑制剂TQ-B3234 III期临床试验正在招募NF1患者

1型神经纤维瘤病（NF1）是一种常见的、以细胞生长失调为特征的遗传性疾病。NF1患者发生多种良性和恶性肿瘤的风险增加。目前针对NF1的治疗手段有限，且无法治愈。当下，基本上无法预测该疾病在某个个体中随时间推移会变得多么严重。

NF1是由NF1基因的遗传性改变引起的，该基因为制造一种名为神经纤维蛋白的蛋白质提供指令。NF1的症状和病程差异很大。大多数NF1患者在出生后头几年内被诊断，而其他人可能直到20多岁、30多岁甚至更晚才知道自己患有这种疾病。

NF1的典型特征是神经纤维瘤的发生，这是一种由覆盖神经的细胞和组织发展而来的肿瘤。虽然神经纤维瘤通常是良性的（即它们倾向于不向身体其他部位扩散），但随着它们生长，可能导致严重的健康问题，包括疼痛和周围组织损伤。

已知NF1患者发生癌性肿瘤的风险也高于未患该病的人群，这些癌性肿瘤包括一种名为恶性外周神经鞘瘤（MPNST）的肉瘤、脑癌和乳腺癌。研究人员估计，这些恶性肿瘤会使NF1患者的预期寿命平均缩短10至15年。但由于NF1本身相对罕见，研究人员一直难以全面描绘出这些癌症风险的完整图景。

除了会发生神经纤维瘤，NF1患者还常常出现咖啡色的皮肤斑点、良性皮肤肿瘤、非日晒部位的皮肤雀斑样色素沉着，以及骨骼和中枢神经系统异常。

研究人员还在应用新一代测序（NGS）技术研究NF1相关的丛状神经纤维瘤。丛状神经纤维瘤是一种先天性神经纤维瘤（出生时就存在），影响着高达50%的NF1患者，其生长不可预测，并可能造成局部破坏性影响。它们被认为是恶性外周神经鞘瘤（MPNST）发生的前癌病变。

因此，开发能够从分子层面抑制肿瘤生长的系统性靶向药物，成为该领域迫切的临床需求。

TQ-B3234是一款选择性MEK1/2抑制剂。MEK是细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子，MEK抑制剂能够通过抑制RAS调节的RAF/MEK/ERK通路活性抑制肿瘤生长。

该药物的研发标志着我国在罕见病靶向治疗领域取得了重要进展。2025年10月，TQ-B3234胶囊被纳入突破性治疗品种，用于伴有症状、不能手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤（PN）的治疗。

TQ-B3234作为我国自主研发的MEK1/2抑制剂，其早期临床研究已在国内外学术会议披露了初步积极数据，显示出具有前景的抗肿瘤活性与可控的安全性特征。TQ-B3234-I-02临床试验的研究显示：TQ-B3234对NF1相关丛状神经纤维瘤（PN）和皮肤神经纤维瘤（cNF）均表现出显著活性。其中，96.7%的NF1-PN受试者肿瘤缩小，36.7%达到部分缓解，随着随访时间延长，客观缓解率（ORR）持续上升。探索性分析的6例cNF患者中，全部患者（100%）出现肿瘤缩小，最大缩小幅度高达85.2%。数据不仅显示出临床获益显著，还在NF1成人患者中展现出良好的耐受性。

目前启动的是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在进一步科学、严谨地证实该药物在中国NF1-PN患者群体中的疗效与安全性。

根据试验方案，患者需满足以下关键条件：

1.年龄大于18周岁；

2.诊断1型纤维瘤病；

3.至少一个大于了厘米可测量病灶；

4.良好的脏器功能。

如果您在阅读本文后，希望对TQ-B3234的III期临床试验有更具体的了解，或需要对您的情况进行初步的匹配分析，可以致电康和源免疫之家（400-880-3716）。

从“无计可施”到“有药可试”，TQ-B3234等MEK抑制剂的出现，标志着1型神经纤维瘤病治疗领域一个新时代的开端。它不再是对无法切除的肿瘤的被动忍受，而是通过精准的分子靶向，主动干预疾病的生物学进程。

III期临床试验，正是将这一科学承诺转化为临床现实的关键一跃。对于每一位正在经历肿瘤进行性生长所带来的身心困扰的NF1患者而言，参与此类研究，是一次基于科学认知的、积极的治疗选择。它不是在绝望中的盲目尝试，而是在充分知情与理性评估下，对延缓疾病进展、提升生命质量可能性的勇敢追寻。