索托克拉片拟纳入优先审评

4月17日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：百济神州申请的索托克拉片（sonrotoclax）拟纳入优先审评，用于治疗既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）以及既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。

索托克拉是百济神州开发的一款强效、高选择性Bcl-2抑制剂，其设计旨在产生更深、更持久的靶点抑制。与维奈克拉相比，索托克拉在临床前研究和肿瘤模型中均显示出更高的效力（大于10倍的差异）和靶点选择性，并有可能克服耐药性。

2024 年美国血液学会（ASH）年会上介绍了Sonrotoclax 和 Zanubrutinib 一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的研究结果。

这项研究是一项更大规模的 1 期临床试验的一部分，共纳入了 112 名初治 CLL 患者。在可以评估反应的 108 例患者中，总反应率为 100%，完全反应率似乎随着时间的推移而增加。中位缓解时间为 2.6 个月，完成缓解的中位时间为 8.4 个月。

6 个月时，78% 的患者血液中达到 uMRD。在 48 周 （近 1 年） 时，91% 的患者达到了 uRMD。

安全性方面，未观察到肿瘤溶解综合征，联合治疗可导致中性粒细胞（抗感染白细胞）计数低（中性粒细胞减少）。在 sonrotoclax 联合 zanubrutinib 治疗的患者中，有 26% 的患者出现重度（≥3 级）中性粒细胞计数低，这对于联合治疗来说是相对较低的。

2 例患者出现 3 级发热性中性粒细胞减少症 （与发热相关的严重低中性粒细胞计数）。没有患者因中性粒细胞计数低 （或感染风险增加） 而不得不停止治疗。最常见的不良事件是中性粒细胞计数低 （41%） 、瘀伤 （38%） 、COVID-19 （30%） 和腹泻 （29%）。大多数胃肠道副作用，如腹泻和恶心，都是轻微的。

目前有临床试验正在寻找患者，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。