美国FDA批准belzutifan用于嗜铬细胞瘤或副神经节瘤

5月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准belzutifan用于成人和12岁及以上的局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）患者。这是 FDA 首次批准口服 PPGL 疗法。

此次批准主要基于一项开放标签、多队列试验LITESPARK-015 （NCT04924075）。队列 A1 在 72 名患有可测量疾病的患者中进行，主要疗效结局指标是使用 RECIST v1.1 的 BICR 的客观缓解率（ORR）。其他疗效结局指标是缓解持续时间 （DOR）和至少一种抗高血压药物减少至少 50% 维持至少 6 个月的患者人数。ORR 为 26%。中位 DOR 为 20.4 个月。在基线服用降压药物的 60 名患者中，19 名 （32%）至少在六个月内至少减少了 50% 的抗高血压药物。

最常见的不良反应 （≥25%），包括实验室异常，是贫血、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、钙升高、呼吸困难、钾升高、白细胞减少、头痛、碱性磷酸酶升高、头晕和恶心。

Belzutifan (Welireg)是一款HIF-2α小分子抑制剂，2024年《新英格兰医学杂志》发表了一篇题为“Belzutifan versus Everolimus for Advanced Renal-Cell Carcinoma”的研究论文，文中介绍了Belzutifan（贝组替凡)治疗肾细胞癌的III期LITESPARK-005试验结果。结果显示：共374例患者接受Belzutifan治疗，结果显示：82例患者产生客观反应，中位缓解持续时间为19.5个月，中位无进展生存期（PFS）为5.6个月，半年无进展生存率为46.6%，1年和1.5年无进展生存率为33.4%和24.0%。

中位总生存期（OS）为21.4个月，1年生存率为67.9%，1.5年生存率为55.2%。

目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找肾癌患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

参考资料

1.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-belzutifan-pheochromocytoma-or-paraganglioma

2.Toni K. Choueiri, Thomas Powles, Katriina Peltola, et al.Belzutifan versus Everolimus for Advanced Renal-Cell Carcinoma.N Engl J Med 2024;391:710-721