65岁患者用药1年后病灶几乎消失！西罗莫司为恶性血管周围上皮样细胞瘤带来3年生存希望，国内临床试验招募中

2025年2月，石药集团的注射用西罗莫司（白蛋白结合型）纳入突破性疗法，适应症为恶性血管周围上皮样细胞瘤。

目前注射用西罗莫司（白蛋白结合型）正在国内多家医院开展临床试验，恶性血管周围上皮样细胞瘤患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来参与临床研究。

西罗莫司（雷帕霉素）是一款mTOR抑制剂，最初用于预防肾移植受者的器官排斥反应，在移植医学中具有不可替代的地位。这种药物通过一种独特的机制发挥作用，在协同刺激激活和细胞因子驱动的通路中发挥作用，即抑制一种多功能丝氨酸-苏氨酸激酶——哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）。

哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）是一种蛋白激酶，它通过控制细胞代谢、分解代谢、免疫反应、自噬、细胞存活、增殖和迁移来维持细胞稳态。mTOR信号在调节翻译、脂质合成、核苷酸合成、溶酶体生物发生、营养感知和生长因子信号传导方面起着核心作用。新出现的证据表明，由于mTOR及其复合物（mTORC1和mTORC2）或上游靶点发生突变、扩增或缺失，导致mTOR通路持续激活，这与衰老、神经系统疾病和人类恶性肿瘤的发生有关。

你可以把mTOR想象成手机里的“智能省电模式”，但它管的不是电量，而是细胞的生长、吃喝、繁殖和自我清理！这个叫mTOR的蛋白质，在我们身体里就像个“总司令”，指导细胞何时生长(如伤口愈合期间的快速增殖)，何时储存(如营养丰富时合成脂肪和蛋白质)，何时清理(如清除细胞废物以保持健康)，或何时减速（如营养不足时让细胞慢下来）。但问题是这个“管家”一旦抽风，身体就会出大事！

如果mTOR一直处于“亢奋状态”（比如基因突变、营养过剩、某些药物刺激），细胞就会疯狂生长、囤积垃圾、拒绝自噬，最终可能导致衰老、神经系统疾病和恶性肿瘤的发生。许多恶性肿瘤，包括肾癌、乳腺癌、胰腺癌和脑癌，都与异常的mTOR信号有关。

西罗莫司是第一个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准针对晚期成人恶性血管周围上皮样细胞瘤的治疗药物。现在发现对某些癌症、罕见肿瘤（如恶性血管周围上皮样细胞瘤）也有效。

恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)是一类罕见的肉瘤，其来源细胞不明确。PEComa可能出现在几乎任何身体部位（通常是子宫、腹膜后、肺、肾、肝、泌尿生殖系统和胃肠道，女性占多数），并且可能具有侵袭性临床病程，包括远处转移并最终导致死亡。

2024年，《临床肿瘤学杂志》发表了西罗莫司（白蛋白结合型）在晚期恶性血管周围上皮样细胞瘤患者中的II期试验（AMPECT）结果，34例晚期恶性血管周围上皮样细胞瘤患者接受治疗，并取得惊人的治疗效果：12例患者肿瘤显著缩小，其中2例完全缓解（CR），中位缓解持续时间（mDOR）达39.7个月（超3年），中位总生存期（OS）53.1个月！

一名65岁恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)患者，肿瘤破裂后多次复发。接受白蛋白西罗莫司治疗1年后，检查显示病灶近乎消失。

目前国内外已上市的西罗莫司均为口服制剂，传统口服西罗莫司需通过肠道吸收，大部分药物被代谢浪费。注射用西罗莫司（白蛋白结合型）克服了传统口服制剂的局限，实现了西罗莫司的注射给药，绕开肠道吸收，且无需激素预处理，采用特殊技术将西罗莫司包裹于人血白蛋白中，克服口服制剂无法向靶部位递送足够浓度药量的缺点，有望实现治疗mTOR信号通路驱动的一系列疾病。

目前，注射用西罗莫司（白蛋白结合型）用于晚期恶性血管周围上皮样细胞瘤的临床试验正在国内多家医院进行，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。

1.年龄≥18周岁，性别不限；

2.III期患者为组织学确诊的不可手术切除的局部晚期、转移性恶性血管周围上皮样细胞瘤（PEComa）；

3.至少有1个可测量的病灶；

4.ECOG:0-1分。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

从肾移植到抗癌先锋，西罗莫司的“华丽转身”展示了药物再利用的智慧。而这种将西罗莫司包裹于人血白蛋白中的特殊技术，正如一位精准的“药物快递员”，让曾经无法抵达战场的弹药，终于命中靶心。对于恶性血管周围上皮样细胞瘤患者，39.7个月的超长缓解不再是梦，而对于整个抗癌领域，这或许只是mTOR抑制剂远征的开始。