美国FDA授予AMT-253孤儿药资格认定

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予普众发现关键产品AMT-253（靶向MUC18抗体偶联药物ADC）孤儿药资格认定，用于治疗软组织肉瘤。

AMT-253 是全球首个且目前唯一进入临床阶段的 MUC18 靶向 ADC 药物，有望成为首个用于治疗软组织肉瘤的 ADC 药物，在该领域具有潜在的机制创新和治疗范式突破价值。

AMT-253的结构组成为：与MUC18具有高结合亲和力的专有抗体、蛋白酶可切割的连接子，以及依喜替康有效载荷（一种有效的经临床验证的拓扑异构酶-1抑制剂）。该连接子专门设计用于连接依喜替康有效载荷，可生成高度稳定和均一的ADC。该有效载荷不是BCRP/P-gp的底物，而BCRP/P-gp是导致许多疗法产生化疗耐药性的药物外排泵。临床前研究数据显示，基于这种连接子/有效载荷的ADC比部分竞品ADC具有更强的“旁观者效应。
在 AMT-253 于澳大利亚开展的 I 期研究及中国开展的 I/II 期研究中，截至 2025 年 9 月8 日，已有13 名受试者完成至少一次肿瘤疗效评估，其中客观缓解率（ORR）为 30.8%（4/13），疾病控制率（DCR）为 100%（13/13），中位无进展生存期为4.0个月。初步临床研究结果显示，AMT-253 在有效性和安全性方面均展现出积极信号，相较于现有标准治疗及潜在治疗手段具有一定临床优势，有望改善既往多线治疗子宫平滑肌肉瘤患者的肿瘤缓解情况和生活质量，为患者提供新的治疗选择，并在未来治疗格局中占据具有差异化优势的治疗定位。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，年龄、疾病类型和阶段、药物史情况等符合临床试验“入选标准”的患者方可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。