神奇的干细胞！为多种疾病患者提供了更好的生活质量，带来了更多的希望

作者：小编更新时间：2023-12-21 点击数：

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干细胞治疗是再生医学的一种前沿方法，它利用干细胞的独特能力来修复和再生体内的多种组织。干细胞具有自我更新和多向分化潜能，是实现细胞再生的“种子”。这是医学研究的一个关键领域，有可能显著改善患者的健康结果。目前的研究集中在干细胞疗法在再生医学中的安全性和有效性。

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图为全球发表的干细胞研究

干细胞疗法是再生医学中一个快速发展的领域，在治疗各种疾病和医疗状况方面显示出有希望的结果。各种类型的干细胞，包括造血干细胞、间充质干细胞和诱导多能干细胞，已被用于临床试验和治疗。

根据2023年的一项研究，干细胞疗法特别是使用间充质干细胞(MSCs)，在治疗受损组织和减轻骨关节炎(OA)等疾病的疼痛方面显示出潜力。

一名47岁的女性患者，磁共振图像(MRI)确诊为严重右膝骨关节炎（OA）(根据Kellgren和Lawrence分级为IV期)。患者身体质量指数（BMI）为25kg/m²。

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图为干细胞治疗前通过右膝关节的MR图像。

非甾体抗炎药(NSAIDs)和葡萄糖胺、硫酸软骨素对她没有反应，所以她接受了干细胞治疗。细胞移植12个月后，骨关节炎指数（WOMAC）由3变为2,VAS（视觉模拟量表）由80mm变为11mm。对行走能力的改善治疗前为170m，治疗后为700m，对出现疼痛需要爬的楼梯数治疗前为5级，治疗后为50级。细胞移植12个月后，膝关节屈曲100°到120°。治疗前髌骨肌酐3例，治疗后髌骨肌酐2例。6个月后，右膝MRI显示股骨远端髁和胫骨近端覆盖软骨厚度增加。这些变化在随访12个月后更为显著。

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图为干细胞治疗后六个月通过右膝关节的MR图像。

所以说骨髓间充质干细胞移植可以缓解疼痛，减少供体部位的发病率，提供更好的生活质量，显著改善软骨质量，无需住院或手术，细胞移植可以被认为是慢性膝关节OA的可靠替代治疗方法。

干细胞治疗神经性疾病

另外由于干细胞可以治疗无法治愈的神经退行性疾病，所以干细胞不仅可以延缓帕金森病、阿尔茨海默病(AD)、亨廷顿病等无法治愈的神经退行性疾病的进展，而且最重要的是，还可以消除问题的根源。

帕金森病（PD）的特点是中脑多巴胺能神经元的快速丧失。2018年8月Shinya Yamanka 启动了首个批准的使用诱导多能干细胞（iPSC）治疗PD的临床试验。共招募了7例中度PD患者(29例)。使用供体匹配的同种异体细胞来避免疾病的任何遗传影响。这项试验背后的策略包括产生多巴胺能祖细胞，然后通过一种特殊装置将其手术移植到患者的大脑中。此外，给予免疫抑制药物以避免任何不良反应。初步结果显示这种治疗方法是安全的。

牙髓干细胞

牙髓干细胞(DPSC)这是从人类牙髓中分离出来的第一批牙髓干细胞，它们具有成骨和成软骨潜能。DPSCs是最有用的牙科组织工程来源，因为它们易于手术获取，冷冻保存的可能性，与非牙科干细胞相比，牙本质组织的产量增加，以及它们的抗炎能力。这些细胞有潜力成为颌面和矫形重建的来源，甚至在口腔以外的重建。DPSCs能够生成已发育牙齿的所有结构。特别是与其他新疗法结合使用DPSCs时，可能会获得有益的结果，这是一种有效的刺激增殖和分化为不同细胞类型的技术。牙髓干细胞还可以被诱导形成神经细胞来帮助治疗神经缺陷。

FDA批准首个针对I型糖尿病患者的Lantidra上市

干细胞可以被诱导成为修复受损或被破坏组织所需的特定细胞类型。当可移植组织和器官的需求大于可能的供应时，干细胞似乎是解决问题的完美方案。最常见的受益于这种治疗的疾病是黄斑变性、中风、骨关节炎、神经退行性疾病和糖尿病。

在1型糖尿病的情况下，胰腺中产生胰岛素的细胞由于自身免疫反应而被破坏。作为移植治疗的替代方案，诱导干细胞分化为产生胰岛素的细胞是可能的。今年六月底，FDA批准了首个针对I型糖尿病患者的细胞疗法Lantidra上市，被批准用于治疗无法达到目标糖化血红蛋白(平均血糖水平)的成人I型糖尿病患者，尽管进行了强化的糖尿病管理和教育，但由于目前反复发作的严重低血糖(低血糖)，这些患者无法达到目标糖化血红蛋白(平均血糖水平)。Lantidra的批准为1型糖尿病患者和复发性严重低血糖患者提供了额外的治疗选择，以帮助达到目标血糖水平。

Lantidra的安全性和有效性在两项非随机、单组研究中进行了评估，其中共有30名患有I型糖尿病和低血糖无意识的参与者接受了至少一次输注和最多三次输注。总的来说，21名参与者一年或更长时间不需要注射胰岛素，11名参与者一到五年不需要注射胰岛素，10名参与者五年以上不需要注射胰岛素。

随着全球细胞与基因治疗产业迈入了高速发展期，当前全球已登记的细胞与基因治疗相关临床试验已超过7000余项，其中近3000项已完成临床试验研究，并进行了数万例干细胞移植。全球累计已有21种干细胞药物作为新药上市，其中多数是间充质干细胞药物。充分证明的间充质干细胞治疗的安全性和有效性。截止至2021年6月，美国FDA下属的ClinicalTrails网站共有1285个间充质干细胞临床项目备案。中国临床试验中心有178个临床试验信息。

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