PRGN-2012生物制品许可申请已向美国FDA提交

2024年12月30日，Precigen宣布其已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交 PRGN-2012 生物制品许可申请（BLA），用于治疗复发性呼吸道状瘤病（RRP）成人患者。

PRGN-2012 是一种在研 AdenoVerse 基因疗法，旨在引发针对感染人瘤病毒 （HPV） 6 或 HPV 11 的细胞的免疫反应。PRGN-2012 获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定、孤儿药认定和加速审批途径，以及欧盟委员会的孤儿药认定。®

PRGN-2012 有可能成为 FDA 批准的首个用于治疗成人 RRP 的疗法。RRP 是一种罕见、难以治疗的上下呼吸道终生肿瘤疾病，由 HPV 6 或 HPV 11 感染引起，可能是致命的。目前，RRP 无法治愈，目前的护理标准是重复手术，这不能解决疾病的根本原因，并且与显着的发病率相关。因此，复发和手术的循环继续进行，患者可能需要终生进行数百次手术。

BLA 得到了 PRGN-2012 治疗 RRP 的关键 1/2 期临床研究（NCT04724980）数据的支持，该研究评估了 PRGN-2012 在成年 RRP 患者中的安全性和有效性。35例患者中，18例患者产生完全缓解，86% 的患者在 PRGN-2012 治疗后手术需求显著减少。

安全性：PRGN-2012 治疗耐受性良好，无剂量限制性毒性，无大于 2 级的治疗相关不良事件。TRAEs 大多为轻度，未报告与治疗相关的严重不良事件。最常见的 TRAE 是注射部位反应。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

参考资料

https://investors.precigen.com/static-files/1cdbfc97-cf8d-47ac-ba85-53ebc40e3871