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诺西那生钠注射液 Spinraza/Nusinersen
诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸(ASO),用于治疗因染色体5q基因突变导致SMN蛋白缺乏而引起的脊髓性肌萎缩症(SMA)。可以改变SMN2的前体mRNA剪接,从而增加完整长度SMN蛋白的产生,增强SMN2基因的代偿作用,从源头上治疗SMA。
简要说明书
药物名称
规格剂量
5ml:12mg
适应症
用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA
参考用量
推荐剂量为每次12mg(5ml)。诊断后应尽早开始本品治疗,于第0天、第14天、第28天和第63天给予4次负荷剂量,此后每4个月给予一次维持剂量
不良反应
主要不良反应多与鞘内注射操作有关,包括头痛、呕吐及背痛。
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