美国FDA批准mirdametinib用于成人和儿童神经纤维瘤

2月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了mirdametinib （Gomekli）用于 不适合完全切除的2 岁及以上患有 1 型神经纤维瘤病（NF1）且患有症状性丛状神经纤维瘤（PN）的成人和儿童患者。

Mirdametinib 是一种研究性、高选择性、强效、变构、中枢神经系统 （CNS） 渗透性小分子 MEK1/2 抑制剂，此次批准主要基于ReNeu （NCT03962543）的临床结果，ReNeu 是一项开放标签、多中心、关键性、IIb 期试验，该试验共入组114 名患者，其中58名成人患者，56名儿童患者，结果显示：

成人中：

共24名成人患者实现了 BICR 确认的客观反应，在 24 例确认的客观缓解中，有 23 例 在日期截止时仍然有效，其中 18 例（75%）达到或超过 12 个月的缓解。

一名 8 岁男性的头/颈部丛状神经纤维瘤在治疗前体积为 221 mL，在第 24 个周期时减少到 39 mL （-82%）。

一名 7 岁女性的头/颈部丛状神经纤维瘤，在治疗前体积为95 mL，在第 21 周期时减少到 48 mL （-49%）。

一名 40 岁男性的头/颈丛状神经纤维瘤，基线时体积为 281 mL，在第 36 周期时减少到 60 mL （-79%）。

儿童患者中，共29 例儿童在治疗阶段获得了 BICR 确认的客观反应，所有（100%）29 例确认的客观缓解在日期截止时仍然持久，其中 22 例 （76%） 达到或超过 12 个月的缓解。

该试验表明，mirdametinib在成人和儿童中耐受性良好，具有显著的缓解率和临床意义的改善。

目前有临床试验正在寻找患者，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

参考资料

1.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-mirdametinib-adult-and-pediatric-patients-neurofibromatosis-type-1-who-have-symptomatic

2.https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.24.01034