树突状细胞试验为患有软脑膜疾病的年轻母亲带来希望

Heather Curley在乳腺癌扩散至脊髓液后被诊断出患有罕见的软脑膜疾病，这位年轻母亲最初被判定仅有兩到四个月的预后，她加入了一项实验性树突状细胞试验，最新扫描显示未见软脑膜疾病证据，为未来患者带来希望。

Heather Curley最初准备了18张生日贺卡。当时她的女儿才3岁，Heather提前为所有那些重要里程碑做好了规划。幼儿园的第一年。学开车。高中毕业。Heather将她对女儿Palmer的爱倾注在那些甜蜜的生日祝福中，封存起来留给未来的岁月。那些她担心自己无法亲眼见证的岁月。

就在几周前，Heather还感到乐观。这位32岁的发型师和她的丈夫Dennis带着女儿去墨西哥度了一次夏日家庭假期，以庆祝她以为的乳腺癌旅程的尾声。她于2022年12月被诊断出患有IV期HER2阳性浸润性导管癌，并完成了12周的化疗。之后，她开始了免疫治疗和激素抑制剂的常规治疗。

“我的扫描显示所有肿瘤和体内所有转移灶都缩小了，”她说。“我感觉很好。我的头发在重新长出来。我们刚从一个美妙无比的假期回来。”

2023年8月10日，Heather和他们家在Clearwater的沙发上坐着，和Palmer在一起，正在给这个早熟的小学龄前孩子准备一天的生活，这时她接到了Moffitt癌症中心医生的电话。

Heather前一天去医院做了随访MRI。结果显示出了最坏的情况。

癌症已经转移到了她大脑周围的脊髓液中，这种情况被称为软脑膜疾病（LMD）。Heather的医生让她立即来医院，并警告她：不要上网搜索。

“我当然搜了。我挂了电话，把所有信息都查了一遍，”这位年轻母亲说，回忆起诊断结果带来的震惊。“上面说如果不治疗只有两周，如果治疗也只有几个月。我立刻进入了战斗或逃跑模式。”

突如其来

软脑膜疾病是一种侵袭性强且人们了解甚少的癌症并发症，肿瘤细胞扩散到大脑和脊髓液的覆盖层。该疾病最常源于乳腺癌、肺癌和黑色素瘤。

被诊断出软脑膜疾病的女性通常都很年轻，就像Heather一样。2019年她第一次感觉到乳房有肿块时29岁，正怀着Palmer。她的妇科医生告诉她这是正常的，可能是激素引起的。

Heather正在努力传播一个信息：被诊断出软脑膜疾病的人是有希望的。

被诊断出软脑膜疾病的女性通常都很年轻，就像Heather一样。她第一次感觉到乳房肿块时29岁。

但即使在分娩后，她也感觉不对劲。她的身体感觉异常。她去看了内分泌科医生、皮肤科医生，然后又回去看妇科医生。没有人怀疑是癌症。她没有家族史，而且她低于建议进行乳房X光检查的年龄。

尽管如此，她仍然担心乳房的变化。她开始注意到看起来像波纹的东西，然后在2022年10月，她再次感觉到了肿块。她的妇科医生让她去做乳房X光检查。到了12月，她得到了诊断。

“癌症几乎扩散到了我整个身体，”她回忆道。

诊断结果令人恐惧，但Heather似乎对治疗反应良好。化疗后，她的扫描结果呈现出积极的画面。她的肿瘤科医生还安排她在2023年2月加入了一项脑部MRI临床试验，以监测潜在的转移。那次扫描是清晰的。

随着她继续接受免疫治疗和激素抑制剂，前景变得越来越好。她开始看到隧道尽头的曙光。然后随访脑部扫描来了。

Moffitt的神经肿瘤学家、该领域世界知名专家Peter Forsyth医学博士说，这种类型的沉默进展在诊断为LMD的乳腺癌患者中很常见。

“出于尚不清楚的原因，乳腺癌特别喜欢大脑，倾向于往那里去。它就像一个避难所，肿瘤细胞可以在那里藏身，”Forsyth说。“它通常发生在身体其他部位都很平静的时候。所以你去看了肿瘤科医生，骨转移没事，乳房中的肿瘤消失了。你拿到了健康证明。然后你开始头痛。这特别令人心碎，因为一旦进入大脑，这通常就是导致患者死亡的原因。”

“我想与之抗争”

Heather知道时间不站在她这边。她立即与Moffitt的医生团队会面，Forsyth向她介绍了治疗方案。

她记得他告诉她：“这非常严重。针对软脑膜疾病的试验或研究不多，但这是我非常关注的事情，我一直在研究。”

在这张照片中，Heather标记了她接受树突状细胞疗法的第一次治疗，该疗法使用人体自身的树突状细胞——一种免疫细胞——来对抗疾病。

LMD的标准治疗是放疗和鞘内化疗，通过颅骨上的端口直接递送。但即使接受治疗，预后也只有两到四个月。

Forsyth建议Heather先开始质子治疗，这是一种精准放射治疗，能够靶向癌症同时将对周围组织的损伤降到最低。他还告诉她关于他的首次人体I期临床试验，该试验使用人体自身的树突状细胞——一种免疫细胞——来对抗疾病。当时只有一个人参加了试验。Heather将是第二个。

“我说好。我想做我能做的一切。我想与之抗争。我想试试，”她说。“我家里有一个3岁的孩子，我还没准备好放弃。”

Heather在Baltimore的一家医院完成了10轮质子治疗，然后回到Moffitt加入Forsyth的树突状细胞试验。她首先接受了手术，在颅骨顶部安装了鞘内端口，这样树突状细胞治疗可以直接注射到她的脊髓液中。

“这是我一生中的第一次手术。我从来没有做过任何麻醉，”她说。“所以脑部手术是我的第一次手术。”

接下来，Heather进行了白细胞分离术，采集血液以提取白细胞，用于开发她自己的个性化树突状细胞疫苗。在疫苗生产过程中，树突状细胞在实验室中培养，并被训练识别、记忆和攻击癌细胞，特别是针对HER2和HER3蛋白，这些蛋白可以驱动侵袭性形式的疾病。

Forsyth将树突状细胞比作一位熟悉的历史人物。

“树突状细胞是免疫系统的保罗·里维尔。我们在培养皿中培养它们，训练它们识别敌人，”他解释道。“所以所有的保罗·里维尔细胞就像，好，这就是敌人的样子。如果你看到这些蛋白，就变得非常愤怒和非常兴奋。树突状细胞四处奔走说，癌症来了，癌症来了。所以这只是在教育我们的免疫系统，让它愤怒并启动它。”

“伸出援手”

一旦她的个性化树突状细胞疫苗准备好，Heather每周来Moffitt接受治疗。作为试验中的第2号患者，她不知道会发生什么。最初，她在注射后的头三天经历了剧烈的偏头痛、背痛和呕吐。

Forsyth解释说，树突状细胞疫苗会引发一种无菌性脑膜炎，导致这些副作用。

Peter Forsyth医学博士，世界知名的软脑膜疾病专家，最近获得了2240万美元的联邦拨款，用于探索像Heather这样的患者的新治疗方案。

“我们曾经认为软脑膜疾病是一大堆肿瘤细胞漂浮在脑脊液中。但当我们观察软脑膜疾病患者的所有细胞时，其中90%是免疫细胞。所以事实证明这是一种炎症性疾病。这些免疫细胞在稍微对抗它，但还不够，”他解释说。“这就提出了一个明显的策略：帮助好的细胞更好地对抗它，并试图对抗可能干扰的坏细胞。这种树突状细胞疫苗给你的身体伸出了援手来对抗它。所以当我们注入树突状细胞时，我们会得到这种无菌性脑膜炎，伴有头痛和颈部疼痛。”

脑膜炎炎症表明树突状细胞正在发挥作用。它们正在识别癌细胞，变得愤怒并进行反击。

Heather制定了自已的常规来缓解副作用。在接种疫苗前，她吃一顿清淡的早餐，喝一杯含咖啡因的热茶。然后她会服用抗恶心和止痛药物来控制之后的头痛和背痛。

作为试验的一部分，她每周一来Moffitt，持续12周，接受树突状细胞剂量。虽然治疗本身只需要大约15分钟，但她通常会在癌症中心待一整天，做实验室检查并等待疫苗为当天的注射做好准备。

在试验的12周结束时，她的护理团队告诉她，她还剩下足够的个性化疫苗可以进行四轮治疗。他们让她选择是否继续。

她的女儿驱使她做出了决定。

“尽管疫苗很难熬，但我想，如果我说不，我会后悔的，”她回忆道。“我必须说好。我已经做了12周了。再多几周又怎样？”

“未知领域”

完成树突状细胞治疗后，Heather的扫描显示软脑膜疾病有显著改善的迹象。她从颈部以下的身体也没有疾病证据。然而，她的乳腺癌已经转移到了大脑本身。她重新开始化疗以靶向脑部肿瘤。

随着她的树突状细胞现在被超级激活并训练成继续对抗软脑膜疾病，Heather还与Forsyth合作，加入了由放射肿瘤学家Kamran Ahmed医学博士领导的I/II期临床试验。该试验使用鞘内曲妥珠单抗和帕妥珠单抗这两种抗体疗法，以提高HER2阳性乳腺癌导致软脑膜疾病患者的生存率。她于2024年3月开始参加该试验，距离她确诊LMD七个月。

Heather最初被告知，她最多只有四个月可活。到这时，她觉得自己处于“未知领域”。

“一个重大的未满足需求”

Forsyth现在已经用树突状细胞疫苗治疗了14名患者，他的目标是在I期试验中总共治疗15名。2025年10月，他获得了美国国防部2240万美元的拨款，用于开展两项针对LMD的新试验。第一项预计于9月开放，将是树突状细胞疫苗的II期试验。它将把树突状细胞与靶向抗体治疗和检查点抑制剂相结合，用于治疗由HER2阳性和三阴性乳腺癌引起的LMD患者。

该拨款资助的第二项试验将把树突状细胞与一种叫做α-半乳糖神经酰胺的糖蛋白相结合，以增强对LMD的免疫反应。

“谜题在于没有人真正从生物学角度理解软脑膜疾病，”Forsyth说。“这笔拨款很重要，因为它使我们能够开展我们认为会产生有意义结果的临床试验来改变这一现状，同时进行大量基础研究，以便我们更好地理解这种疾病并尝试找到更好的治疗方法。”

在过去三年中，Heather专注于与Palmer建立核心记忆，Palmer现在是一名幼儿园学生。

Moffitt还将在夏季于Pasco县开设其Speros质子治疗中心，从而扩大LMD患者的治疗选择。

“软脑膜疾病是一个重大的未满足需求，这是一个真正的问题。但Moffitt拥有世界顶级的项目之一，”Forsyth说。“这个巨大的免疫成分开辟了一个新治疗方案的宇宙。”

他将Moffitt的突破归功于其医生和科学家的协作使命，特别是Brian Czerniecki医学博士、哲学博士的工作，他开创了针对乳腺癌患者的树突状细胞疫苗研究。

“为了做出发现并改善护理，你需要一个团队，”Forsyth说。“没有人能看到大象的全貌。我们都在黑暗中摸索。Moffitt很棒，因为每个人都明白——我们需要彼此才能成功。”

Forsyth还与世界上该领域为数不多的其他专家密切合作。他指出了Memorial Sloan Kettering一项有前景的试验，探索通过铁耗竭来饿死脑脊液中的肿瘤细胞。还有关于使用放射性药物的研究，即使用放射性同位素通过患者的鞘内端口直接递送辐射。

对Forsyth来说，站在这一切最前沿的是Heather。

“我一直想为Heather提供一个选择。我永远不想看着她的眼睛说，哦，我们没有东西可以给你了，”他说。“我不能看着这些年轻女性却没有另一个选择。”

“有希望”

对Heather来说，她很高兴能打破统计数据。她仍在接受每周化疗，并正在接受脑转移的放疗，但她最近的扫描显示没有软脑膜疾病的证据。

“这真是一个奇迹，”她说。“我只想传播意识，让人们知道这些统计数据不再是常态，是有希望的。”

在过去三年中，Heather想了很多关于她想和女儿一起创造的核心记忆。他们去过迪士尼家庭度假，还坐过游轮。她写了信，录了自己读故事书的声音。她甚至做了一本书，里面有她唱生日快乐歌的声音。

也许比任何人都更清楚，Heather知道明天永远不是理所当然的。所以她为今天的拥抱和微笑而活。

10月，Palmer满6岁了。一家人去了蹦床公园，看这个活泼的幼儿园孩子在庆祝中蹦来蹦去。回到家后，Heather以另一种方式纪念了这个里程碑。她拿出了那么多个月前为这个场合写给Palmer的生日贺卡。她没有打开它，没有读它。相反，她把它撕碎，扔进垃圾桶，紧紧抱住她正在长大的女儿。

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1. https://www.moffitt.org/endeavor/archive/dendritic-cell-trial-brings-hope-for-young-mom-with-leptomeningeal-disease/?itx[idio]=22910185&ito=1563&itq=b04aa274-dcde-44ac-8162-f5c9bd3851a4

2. https://www.curetoday.com/view/a-vaccine-grown-from-a-patient-s-own-cells-for-cancer-in-the-spinal-fluid#1

3. https://www.healthywomen.org/real-women-real-stories/i-have-outlived-my-metastatic-breast-cancer-diagnosis