CD19 CAR-T 细胞疗法治疗MDA5 皮肌炎伴间质性肺病显示出有效性

4月29日，西班牙拉巴斯大学医院的研究人员在 Cell 子刊 Med 上发表了题为：CD19 CAR-T cell therapy in a pediatric patient with MDA5+ dermatomyositis and rapidly progressive interstitial lung disease 的报道。描述了 CD19 CAR-T 细胞疗法治疗MDA5 皮肌炎伴间质性肺病 （MDA5DM-RPILD）的有效性。

这位10岁的女孩在被诊断为MDA5+DM-RPILD后辗转多家医院，接受了一系列复杂的免疫抑制治疗，但病情仍然严重。

在使用 CD19 CAR-T 细胞疗法 （ARI-0001） 后，11 个月内病情逐渐好转并实现免疫抑制剂停药缓解。

这位患者患者的运动能力和肌力逐渐恢复，皮肤症状（如Gottron丘疹）也有所改善。胸部CT扫描显示肺部病变显著改善。期间虽然出现低烧和肺部实变，但经过抗生素治疗已经康复。

这份案例报告表明，CD19 CAR-T 细胞疗法 （ARI-0001） 在严重 MDA5DM-RPILD 儿科患者中显示出有效性和安全性。

皮肌炎（dermatomyositis，DM）是一组主要累及皮肤和肌肉的自身免疫疾病，MDA5+ 皮肌炎是一种可能致命的皮肌炎亚型，最严重的病例以迅速进展的间质性肺病（RPILD）为特征，这是这些患者死亡的主要原因。

目前对于这些患者尚无根治性疗法，事实上，MDA5+ 皮肌炎相关间质性肺病（MDA5+DM-RPILD）被认为是医学领域最具挑战性的病症之一。

然而，近期 CD19 CAR-T 细胞疗法被成功应用于系统性红斑狼疮等多种自身免疫疾病，这为开发多种免疫抑制剂治疗无效的复杂自身免疫疾病的解决方案提供了重大机遇。

CAR-T细胞疗法，即嵌合抗原受体T细胞疗法，是一款“热门”抗癌疗法，通过对患者自身的T细胞进行基因改造，将能够识别癌细胞特定抗原的嵌合抗原受体（CAR）基因导入T细胞中，使其能够识别并攻击癌细胞。多年来，CAR-T细胞疗法因其卓越的疗效而备受关注。

CAR-T细胞临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，年龄、疾病类型和阶段、药物史情况等符合临床试验“入选标准”的患者可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

París-Muñoz, Andrés et al.CD19 CAR-T cell therapy in a pediatric patient with MDA5 dermatomyositis and rapidly progressive interstitial lung disease+.Med, Volume 0, Issue 0, 100676