美国FDA授予CAR-T细胞产品CTD402儿科罕见疾病资格认定

8月29日，北恒生物宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研通用型CAR-T细胞产品CTD402儿科罕见疾病资格认定（RPDD），用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病和淋巴母细胞淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）。

CTD402是一款来源于健康供体的靶向CD7的UCAR T细胞治疗产品，用于治疗T-ALL/LBL和其他T系血液恶性肿瘤。该产品通过基因修饰避免自相残杀、移植物抗宿主病（GvHD）和宿主抗移植物排斥（HvG），同时增强抗肿瘤活性。CTD402可实现单批次生产多人份使用，为需要CAR-T细胞治疗的患者提供"即用型"解决方案。

2025年3月，CTD402获得FDA的新药临床试验申请（IND）批准，用于治疗R/R T-ALL/LBL的儿童及成人患者。

CAR-T细胞疗法是一种完全不同于以往的治疗方式：首先，医生从患者体内将T细胞提取出体外，然后通过人类的基因工程技术对T细胞进行改造，这一操作让T细胞能够精准找到癌细胞，也就是给T细胞装上了“导航”，然后将拥有“超能力”的T细胞大量扩增，让T细胞们形成一支“抗癌军队”，最后将这支“抗癌军队”回输到患者体内。拥有“超能力”的T细胞战斗力飙升，战力满满，很快便对癌细胞进行打击，以此来恢复患者的身体健康。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。