CAR-T产品CT0596针对恶性浆细胞肿瘤的临床试验初步临床数据公布

近日，科济药业分享了靶向BCMA的通用型CAR-T产品CT0596针对恶性浆细胞肿瘤的临床试验初步临床数据。

CT0596是一款靶向BCMA的通用型CAR-T细胞疗法，基于科济药业自主研发的THANK-u Plus®平台开发，目前正在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）或浆细胞白血病（PCL）中开展研究者发起的临床试验。CT0596显示出初步良好的安全性及令人鼓舞的疗效信号。

至数据截止日期（2025年10月17日），共入组2例复发难治的pPCL患者，

pPCL-01

62岁男性，疾病类型为IgG-λ型，既往接受自体造血干细胞移植和三类药物治疗（蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及CD38单克隆抗体）后疾病控制不佳，仍快速进展，至筛选期的血清游离轻链达到10,374.86 mg/L。患者经历了前后间隔2个月左右的CAR-T细胞输注：先接受了方案中的低清淋剂量和较低剂量的CAR-T细胞输注，然后经过了桥接治疗，无效后1个月左右，进行了第二次CAR-T细胞输注。该次输注后患者发生2级CRS、4级血细胞减少及肺部感染，经托珠单抗、激素及自体干细胞输注和抗感染等支持性治疗后恢复。CAR-T细胞扩增良好，拷贝数峰值（Cmax）达到161,971 copies/μg gDNA，第8周检测拷贝数仍达到10³。患者在输注后第4周和第8周的疗效评估均为严格意义的完全缓解（sCR），且第4周骨髓微小残留病（MRD）检测为阴性（< 10⁻⁶）。

pPCL-02

70岁男性，疾病类型为κ轻链型，既往接受过三类药物治疗（蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及CD38单克隆抗体）。患者在清淋和CAR-T细胞输注后，发生1级CRS、4级中性粒细胞减少和血小板减少，使用托珠单抗和其他支持治疗后CRS及血细胞降低均恢复。CAR-T细胞扩增良好，Cmax达到151,654 copies/μg gDNA，患者在输注后第4周、第8周和第12周的疗效评估均为sCR，第4周和第12周骨髓MRD检测结果均为阴性（< 10⁻⁶）。

基于目前的数据，在疾病负荷较重，进展迅速的复发难治pPCL中，CT0596展现了强劲的肿瘤快速清除能力，两例pPCL患者在接受CT0596治疗之后，均达到严格意义的完全缓解，CAR-T细胞拷贝数峰值也均超过10⁵ copies/μg gDNA，除了CAR-T治疗常见的CRS和血液学毒性以外未见其他器官显著毒性，安全性可控，支持CT0596在浆细胞肿瘤中的继续探索。