GT801体内CAR-T治疗非霍奇金淋巴瘤的首次临床数据亮相ASH 2025

12月6日，微滔生物公布了GT801在由研究者发起的临床试验（IIT study）中取得的积极数据。

GT801是一款通过T细胞靶向LNP递送优选mRNA的创新型anti-CD19 in vivo CAR产品。该平台整合了沙砾生物和天泽云泰共同开发的CLAMP技术，实现T细胞靶向VHH抗体与LNP的定位和定量偶联，在提升靶向效率的同时避免非特异性摄取，以促进CAR的特异性高效表达并最大化在体产生的CAR-T细胞功能。GT801旨在直接在患者体内生成强效且持久的CAR-T细胞，支持重复给药，实现低成本、高疗效、易使用的临床解决方案，突破体外细胞制造工艺存在的高成本长周期的商业化瓶颈。

在研究者发起的一期临床试验中，评估了GT801在治疗复发/难治性 CD19 阳性B细胞淋巴瘤患者时，重复给药条件下的安全性、耐受性及初步疗效。数据报道截至2025年11月30日，两名非霍奇金淋巴瘤患者在未接受清淋预处理的情况下，顺利完成GT801多次给药。首例入组患者分三次输注了每次0.5mg的GT801产品，第二例患者分四次接受了每次1.5mg的剂量。临床表现总体耐受性良好，外周血T细胞中CAR表达水平高，每次给药后均观察到持久且可重复的CAR-T有效扩增，且外周血单核细胞中未检测到CAR表达，显示GT801无脱靶递送风险，证实了T-LNP递送平台可充分保障提升靶向效率的同时避免非特异性摄取。

GT801表现出快速高效的药物动力学，可快速清除外周血和不同组织中的B细胞，两位患者的骨髓和淋巴结活检均显示B细胞被有效清除。在完成多次给药后第4周，两名患者均达到部分缓解。

目前CAR-T细胞疗法有临床试验正在寻找患者，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。