美国FDA授予C-CAR168再生医学先进疗法认定，用于系统性红斑狼疮和狼疮肾炎

5月27日，西比曼生物宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研管线C-CAR168再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）和狼疮肾炎（LN）。

C-CAR168是一种新型靶向CD20和B细胞成熟抗原（BCMA）的自体双特异性CAR-T疗法，用于治疗自身免疫疾病包括神经系统自身免疫性疾病。此次RMAT认定基于其新药临床试验申请（IND）30283授予，早期临床数据表明C-CAR168有望解决难治性自身免疫疾病患者未满足的医疗需求。2025年5月22日，在加拿大多伦多举行的第16届国际系统性红斑狼疮大会上，C-CAR168一项研究者发起的I期临床试验（IIT，NCT06249438）的早期临床数据以口头报告形式公布。

截至 2025 年 2 月 28 日，共有 10 名患者接受了 C-CAR168 治疗，包括 7 名 LN 患者、1 名继发性进行性多发性硬化症（SPMS）、1 名视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）和 1 名免疫介导的坏死性肌病（IMNM）患者。

观察到C-CAR168在体内显著扩增，并迅速、完全地耗竭外周血B细胞、低表达CD20的T细胞和浆细胞。对一例LN患者的骨髓样本检查显示骨髓B细胞、
CD19+和CD19-长寿浆细胞的完全清除；

4例LN患者已达6个月疗效评估时间点。所有4例患者均达到并维持系统性红斑狼疮应答指数4（SRI4），根据肾脏疾病改善全球预后组织（KDIGO）2024年狼疮肾炎应答标准，其中2例患者达到完全缓解（CR），1例患者达到部分缓解（PR）；

所有LN患者均在清淋治疗后停用免疫抑制剂/生物制剂，且大多数患者在接受C-CAR168回输后不再使用激素；

1例LN患者在治疗后6个月内进展；

LN患者的外周血流式细胞术和RNA测序分析结果提示C-CAR168诱导了狼疮肾炎患者免疫系统重置；

1例继发进展型多发性硬化患者展现显著的早期疗效信号，包括步态和眼球运动改善，脑部炎症改善和病灶持续减少，以及扩展残疾状况量表（EDSS）、9孔柱测试（9-HPT）、25英尺步行测试（T25-FW）以及生物标志物水平改善。

CAR-T细胞疗法，即嵌合抗原受体T细胞疗法，对患者自身的T细胞进行基因改造，使其能够识别并攻击癌细胞。我们都知道，T细胞是人体免疫系统中的重要组成部分，具有识别和清除外来病原体以及异常细胞的能力。但在癌症患者体内，“狡猾的”癌细胞往往会通过一些机制逃避免疫系统的识别和攻击。

于是研究人员从患者体内提取T细胞，然后在体外利用基因工程技术，将能够识别癌细胞特定抗原的嵌合抗原受体（CAR）基因导入T细胞中。这一方法相当于给T细胞安装了一个可以识别癌细胞的“GPS”，这样经过改造后的T细胞就像被重新编程的“超级战士”，能够特异性地识别癌细胞表面的抗原，实现杀伤癌细胞的作用。

目前CAR-T细胞疗法有临床试验正在寻找患者，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

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