一名同时患有三种自身免疫疾病的女性在CAR-T 细胞治疗后症状完全消失

近日，《Med》期刊发表了题为：CD19 CAR-T therapy induces remission in refractory autoimmune hemolytic anemia with ITP and antiphospholipid syndrome的论文，文中报告了一名同时患有三种自身免疫疾病的女性，在接受 CD19 CAR-T 细胞治疗后症状完全消失的特殊案例。

这位47岁白人女性，患有重度、难治性自身免疫性溶血性贫血（AIHA），伴活动性冷凝集素及既往可检测到的温反应性凝集素，于2014年首次确诊，并对9种不同治疗方案均耐药，包括糖皮质激素、利妥昔单抗（三次）等。

2015年，患者确诊抗磷脂综合征（APLAS），导致反复血栓栓塞事件并需终身治疗性抗凝。2019年，患者出现免疫性血小板减少症（ITP）。根据国际共识会议定义，该患者的AIHA属于重度，因为尽管接受持续治疗，她仍然依赖输血。

在一次失控的发作中，采用氟达拉滨和环磷酰胺进行淋巴清除后，输注CAR-T细胞（Zorpo-cel）。

这位患者在CAR-T 细胞输注后，显示出快速且持续的 B 细胞耗竭。患者在第 7 天就不再需要输血，在第 25 天血红蛋白恢复正常，包括溶血标志物的消退。冷凝集素滴度降低，此前升高的抗磷脂抗体在 11 个月的随访期间恢复正常且未再复发。免疫性血小板减少症（ITP）病情稳定，不再需要额外治疗。

在安全性方面，患者在治疗和随访期间，未出现细胞因子释放综合征或神经毒性。

该案例表明，CD19导向的CAR-T细胞疗法能够快速且持久地缓解严重且难治性的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。

目前，针对多种难治性自身免疫性疾病的前沿CAR-T及相关细胞疗法临床试验正在积极开展。这为那些历经传统治疗仍效果不佳的患者，提供了接触前沿科技、寻求突破性治疗的机会。如果您或您的家人正面临系统性红斑狼疮(SLE)、复发难治性ANCA相关性血管炎(AAV)、复发难治性干燥综合征(pSS)、重症肌无力(MG)、弥漫型硬皮病(dcSSc)、复发难治性/进展性炎性肌病(IIM)等困扰，且传统治疗方案效果有限，请联系康和源免疫之家（400-880-3716）。

https://www.cell.com/med/fulltext/S2666-6340(26)00078-4