纳基奥仑赛注射液纳入突破性治疗

8月12日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：合源生物自主研发的源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，曾用名：赫基仑赛注射液）纳入突破性治疗，用于治疗儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)。

源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验许可（IND），用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病，并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月，国家药品监督管理局（NMPA）正式受理纳基奥仑赛注射液治疗成人r/r B-ALL的新药上市申请（NDA）并纳入优先审评。2023年3月，纳基奥仑赛注射液用于治疗成人r/r B-ALL IND申请也获得美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）许可。2023年11月，源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。

2025年ASCO大会上公布了纳基奥仑赛用于B细胞急性淋巴细胞白血病患者的真实世界数据。

截至2025年4月24日，164例患者进行了白细胞单采，97例患者后续接受纳基奥仑赛注射液治疗，并获得可评估的疗效和安全性结果。

突破性的客观缓解率（ORR）和长期生存率：数据截至2025年4月30日，中位随访6.2个月，3个月内ORR为92.8%，3个月内缓解患者的微小残留病（MRD）阴性率达100%。中位持续缓解时间（DOR）、总生存期（OS）及无复发生存期（RFS）均尚未达到，预估所有患者1年的OS率高达90%。

目前CAR-T细胞疗法有临床试验正在寻找患者，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。