QT-019B的临床试验申请获得FDA批准

8月13日，启函生物宣布其自主研发的首款通用型双靶点CAR-T细胞产品QT-019B的新药临床试验申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的正式批准。

QT-019B是第1个由中国企业自主研发并获得美国FDA临床试验批准的治疗自身免疫性疾病的通用型CAR-T细胞产品。QT-019B细胞注射液是由启函生物开发的一种“现货型”同种异体CAR-T细胞产品。QT-019B细胞是以健康供者外周血的白细胞单采产物为起始原材料，经基因编辑，稳定表达两种不同的嵌合抗原受体（CAR），分别靶向CD19和BCMA，从而使QT-019B具备同时识别并清除表达CD19和BCMA细胞的能力。

为降低移植物抗宿主病（GvHD）风险，产品通过基因敲除方式消除了T细胞受体（TCR）的表达；同时，为减少同种异体免疫排斥，启函生物通过多基因的编辑来实现低免疫原性，从而降低患者自身的NK细胞与T细胞介导的识别与细胞毒性作用。

3月12日，启函生物宣布，基于启函高通量基因编辑技术平台开发的代号为QT-019B的双靶点通用型CAR-T细胞产品，治疗难治性自身免疫性溶血性贫血患者，在第28天首次进行疗效评估时获得完全缓解（CR）。

该患者于2020年8月被诊断为自身免疫性溶血性贫血，既往接受过多种药物治疗，包括糖皮质激素、利妥昔单抗、他克莫司、西罗莫司、环磷酰胺、丙种球蛋白和Syk抑制剂等。在末次治疗失败后，患者参加了本临床研究。患者在接受方案规定剂量的CAR-T细胞输注后，仅在第10天出现过短暂低热，未进行处理自行恢复，无其他不良事件报道。目前，患者的血红蛋白已恢复正常，没有活动性溶血的证据，且患者主观感受良好，对治疗满意。

CAR-T细胞疗法是一种完全不同于以往的治疗方式：首先，医生从患者体内将T细胞提取出体外，然后通过人类的基因工程技术对T细胞进行改造，这一操作让T细胞能够精准找到癌细胞，也就是给T细胞装上了“导航”，然后将拥有“超能力”的T细胞大量扩增，让T细胞们形成一支“抗癌军队”，最后将这支“抗癌军队”回输到患者体内。拥有“超能力”的T细胞战斗力飙升，战力满满，很快便对癌细胞进行打击，以此来恢复患者的身体健康。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前CAR-T细胞疗法有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，年龄、疾病类型和阶段、药物史情况等符合临床试验“入选标准”的患者方可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。