纳基奥仑赛治疗难治性SLE-ITP研究结果亮相《Med》

3月18日，国际知名期刊《Med》发表了北京协和医院曾小峰教授、李梦涛教授、周道斌教授团队开展的探索抗CD19嵌合抗原受体T细胞（CD19 CAR-T）疗法纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达®）在难治性系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症（SLE-ITP）中的研究结果。

这项研究共6名由免疫性血小板减少症（SLE-ITP）合并的系统性红斑狼疮（SLE）患者接受治疗。系统性红斑狼疮（SLE）是一种自身免疫性疾病，可能损害多个器官，如皮肤、肾脏和血液系统。由免疫性血小板减少症（SLE-ITP）合并的SLE由免疫介导的血小板破坏和血小板生成受损引起，这是SLE常见表现，偶发出血，在中国SLE患者中患病率为16%。部分SLE-ITP患者可能发展为难治性SLE-ITP，对常规免疫抑制剂（如环磷酰胺、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、环孢素）、生物制剂（包括抗CD20单克隆抗体）乃至促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）的应答率均不理想。难治性SLE-ITP的治疗选择依然有限，导致此类患者的出血与感染风险显著升高，远期预后较差。

结果显示：低剂量组3例患者中有1例、高剂量组3例患者中有2例在末次访视时达到完全缓解（CR），其余3例患者达到部分缓解（PR）。所有患者均已停用免疫抑制剂，并将糖皮质激素减量至相当于泼尼松≤5毫克/日的剂量。在获得缓解的6例患者中，所有患者仍处于持续缓解状态。中位随访12个月，患者血小板计数稳定提升，疾病活动度显著改善。

安全性上，治疗期间未观察到剂量限制性毒性或免疫效应细胞相关神经毒性综合征，仅2例患者出现1级短暂低热（对症后快速缓解），血细胞减少等毒性均为短暂可恢复，充分验证了纳基奥仑赛注射液在这类患者中的安全性可控，打消临床应用顾虑。

目前针对多种难治性自身免疫性疾病的前沿CAR-T及相关细胞疗法临床试验正在积极开展。这为那些历经传统治疗仍效果不佳的患者，提供了接触前沿科技、寻求突破性治疗的机会。如果您或您的家人正面临系统性红斑狼疮(SLE)、复发难治性ANCA相关性血管炎(AAV)、复发难治性干燥综合征(pSS)、重症肌无力(MG)、弥漫型硬皮病(dcSSc)、复发难治性/进展性炎性肌病(IIM)等困扰，且传统治疗方案效果有限，请联系康和源免疫之家（400-880-3716）。

https://www.cell.com/med/fulltext/S2666-6340(26)00042-5