美国FDA授予CAR-T疗法Sofi-cel突破性疗法认定

1月21日，Wugen宣布其研究性嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法Sofi-cel已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定。

Sofi-cel是一种研究性、潜在首创的同种异体抗CD7 CAR-T细胞疗法，目前正在针对复发或难治性（R/R）T细胞急性淋巴细胞白血病或T细胞淋巴细胞淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者的关键性试验（T-RRex）中进行评估。此前，Sofi-cel已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，以及欧盟针对治疗R/R T-ALL/T-LBL的优先药物（PRIME）计划认定。

发表在《血液》杂志上的结果显示，在接受增强淋巴清除化疗加上Sofi-cel推荐2期剂量（RP2D）的11名可评估患者中，总体缓解率（ORR）为90.9%，其中包括72.7%的完全缓解（CR）率。

最常见的各级别不良事件（AE）是细胞因子释放综合征（CRS；88.5%）；19.2%的患者报告了3/4级事件。研究人员注意到2例1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS；7.7%）、1例2级急性GVHD（3.8%）和1例2级ICANS相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症样综合征。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。