ADC药物注射用HLX43获得美国FDA授予的孤儿药资格认定

10月20日，复宏汉霖宣布其创新型程序性死亡-配体1（PD-L1）抗体偶联药物（ADC）注射用HLX43已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（ODD），用于胸腺上皮肿瘤（TETs）的治疗。

HLX43是一款潜在BIC的广谱抗肿瘤ADC，兼具免疫检查点阻断与载荷细胞毒性的双重作用机制。临床前研究显示，HLX43在PD-1/PD-L1单抗耐药的非小细胞肺癌、宫颈癌、食管鳞癌等多个瘤种中展现出治疗潜力，且耐受性良好。I期临床数据提示，HLX43在NSCLC、TC等实体瘤中展现出“高效、低毒”的显著疗效，且对于鳞状/非鳞状NSCLC，有无EGFR突变、有无脑/肝转移、PD-L1阳性/阴性的NSCLC患者人群都具有疗效，不依赖生物标志物筛选。

胸腺上皮肿瘤是起源于胸腺上皮细胞的一类相对罕见的肿瘤，为前纵隔最常见的原发性肿瘤。世界卫生组织（WHO）将其主要分为胸腺瘤（Thymoma）、胸腺癌（Thymic Carcinoma）以及胸腺神经内分泌肿瘤等亚型。其中，胸腺癌约占所有胸腺上皮肿瘤的14%-22%，该疾病呈现高侵袭性特征，如局部浸润、胸内淋巴结和远处转移，且预后较差。

根据2025 WCLC上公布的最新临床研究数据，HLX43在扩大的患者样本中持续验证了其在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）等实体瘤中的优异疗效，尤其在EGFR野生型NSCLC等特定亚组人群中疗效更为凸显，且安全性良好。值得关注的是，HLX43在PD-L1阴性（TPS＜1%）患者群体中展现了差异化的治疗潜力，ORR和DCR分别达到38.1%和85.7%，提示HLX43疗效不受PD-L1表达限制，有望覆盖更广泛的患者群体。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。