美国FDA授予新一代BCL2抑制剂索托克拉优先审评资格

11月26日，百济神州宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已受理新一代BCL2抑制剂索托克拉的新药上市申请，并授予优先审评资格，拟用于治疗接受过布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）的上市申请（NDA）。

索托克拉（Sonrotoclax，BGB-11417）是一款新一代且具有同类最优潜力的在研B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂，BCL2是帮助肿瘤细胞存活的几种蛋白质之一。索托克拉类属BH3类似物，可模拟自然细胞死亡信号。实验室和早期药物开发研究结果表明，索托克拉是一种具有强效性和特异性的BCL2抑制剂，半衰期短且无蓄积。索托克拉在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性。

此次上市申请是基于全球多中心、单臂、开放性的1/2期临床研究BGB-11417-201（NCT05471843）的相关数据。该研究纳入了125例既往接受过BTK抑制剂治疗的R/R MCL成年患者。

BGB-11417-201（NCT05471843）研究是一项全球性、多中心、单臂、开放标签、1/2期临床研究，招募了125名接受抗CD20治疗和BTK抑制剂治疗后的R/R MCL成人患者。

在320 mg组第2部分可进行疗效评估的103例患者中，IRC评估的ORR为53.4%（n=55；研究者评估的ORR为48.5% [n=50]），IRC评估的完全缓解率为14.6%（n=15；研究者评估的CR率为17.5% [n=18]）。IRC和研究者评估的中位至缓解时间均为1.9个月。IRC和研究者评估的中位缓解持续时间均为15.8个月，中位随访时间分别为7.4个月和9.3个月。IRC评估的中位无进展生存期为6.5个月，研究者评估的中位无进展生存期为6.3个月。中位总生存期尚未达到。

在320 mg组（n=115）中，发生率≥20%的任何级别的治疗中出现的不良事件为血液学毒性。最常见的≥3级治疗中出现的不良事件是中性粒细胞减少症（19.1%）。

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