美国FDA批准维恩妥尤单抗联合方案用于肌层浸润性膀胱癌

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准维恩妥尤单抗联合PD-1抑制剂帕博利珠单抗，用于不适合含顺铂化疗的肌层浸润性膀胱癌成人患者的新辅助治疗，并在膀胱切除术后继续作为辅助治疗。备思复（维恩妥尤单抗）是直接作用于Nectin-4（位于细胞表面的一种蛋白，在膀胱癌中高度表达）的一种同类首创的抗体-药物偶联物（ADC）。非临床数据显示，维恩妥尤单抗通过与表达Nectin-4蛋白的细胞结合，然后将抗肿瘤成分单甲基澳瑞他汀E（MMAE）内化并释放到细胞中，导致细胞停止增殖（细胞周期阻滞）和程序性细胞死亡（凋亡）来发挥其抗癌活性。

此次批准基于关键性III期EV-303临床研究（亦称KEYNOTE-905）的结果，相关数据在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会主席研讨会上公布。

在EV-303研究中，相比单纯手术，围手术期使用备思复联合帕博利珠单抗治疗使患者肿瘤复发、进展或死亡风险降低60%，达到了事件无进展生存期（EFS）这一主要终点。联合治疗组患者保持无事件状态的概率为74.7%，而单纯手术组为39.4%。联合治疗组的中位EFS尚未达到，而手术组为15.7个月。

关键次要终点总生存期（OS）数据显示，相比单纯手术，围手术期备思复联合帕博利珠单抗治疗使死亡风险降低50%。联合治疗组患者的两年生存概率为79.7%，而单纯手术组为63.1%。联合治疗组的中位OS尚未达到，而手术组为41.7个月。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。