盐酸匹米替尼胶囊获批用于症状性腱鞘巨细胞瘤

12月22日，国家药监局批准和誉生物自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊），用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。

腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要累及关节、腱鞘及滑囊，可导致严重的局部病变和功能障碍。

贝捷迈®是由和誉医药独立研发的一款新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂。

本次获NMPA批准基于全球III期MANEUVER研究的积极结果。研究显示，贝捷迈®在所有TGCT系统性治疗III期研究中，实现了迄今基于RECIST v1.1标准评估的最高客观缓解率（ORR）。第25周时，经盲态独立评审委员会（BIRC）基于RECIST v1.1标准评估，贝捷迈®在主要终点ORR上显著优于安慰剂对照组（54.0% vs. 3.2%，P＜0.0001）。在多项与患者生活质量密切相关的关键次要终点上，贝捷迈®均取得了具有临床意义的显著改善，包括提升关节活动度（p=0.0003）、改善躯体功能，以及减轻最严重僵硬感（p<0.0001）和最严重疼痛（p<0.0001）。2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布的长期随访数据进一步表明，贝捷迈®可以为TGCT患者带来强劲而持久的肿瘤缓解疗效。中位随访14.3个月时，自研究开始即接受贝捷迈®治疗的患者，ORR从第25周的54%显著提升至76.2%，其中4例实现完全缓解。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，年龄、疾病类型和阶段、药物史情况等符合临床试验“入选标准”的患者方可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。