芦沃美替尼片拟纳入优先审评

1月13日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：芦沃美替尼片拟纳入优先审评，适用于伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）成人患者。

芦沃美替尼是复星医药自主研发的一款高选择性MEK1/2口服小分子抑制剂。其通过精准抑制MAPK通路中的MEK1/2蛋白活性，有效阻断异常激活的RAS/MAPK信号通路，从而抑制肿瘤细胞增殖。芦沃美替尼已于5月29日获批用于成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症和组织细胞肿瘤、儿童丛状神经纤维瘤的 I 型神经纤维瘤病，是中国首个且目前唯一拥有上述双适应症的药物。

II期试验（NCT04954001），旨在评估芦沃美替尼治疗NF1-PN患者的有效性和安全性。研究共纳入63例无法手术或术后复发的NF1-PN成人患者接受芦沃美替尼治疗，客观缓解率（ORR）42.9%（27/63），所有缓解均为部分缓解（PR），疾病控制率（DCR）高达95.2%（60/63），中位无进展生存期（PFS）达31.4个月，1 年和 2 年 PFS 率分别为 91.0% 和 75.2%。中位缓解持续时间 (DoR) 为25.8 个月，1 年和 2 年 DOR 率分别为 95.8% 和 69.6%。中位肿瘤体积较基线减少23.6%。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。