佐来曲替尼口崩片拟纳入优先审评

2月10日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：佐来曲替尼口崩片拟纳入优先审评，适用于符合下列条件的2岁-12岁儿童实体瘤患者： - 携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因 - 患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的以及 - 无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。

佐来曲替尼是中国首款自主研发的新一代TRK抑制剂，能治疗携带NTRK融合基因的局部晚期、转移性实体瘤。作为“不限癌种”的广谱抗癌药，只要基因检测发现NTRK融合基因，无论肿瘤发生在肺、甲状腺还是其他部位，都有可能从该药物中获益。

2025年国际儿科肿瘤学会（SIOP）大会上公布了TRK抑制剂佐来曲替尼（zurletrectinib, ICP-723）用于治疗晚期实体肿瘤的儿科和青少年患者的I/II期研究结果。

研究结果表明，佐来曲替尼在儿童/青少年NTRK/ROS1基因融合阳性实体瘤患者中显示出良好的安全性和突出的抗肿瘤活性，NTRK融合基因阳性患者的客观缓解率（ORR）为90%。在完成全面疗效评估的患者中，所有对第一代TRK抑制剂耐药的患者均实现部分缓解。

注册临床研究结果显示，佐来曲替尼在NTRK融合阳性的实体瘤患者中展现出卓越疗效：

总缓解率（ORR）高达89.1%，意味着近九成患者的肿瘤显著缩小；

疾病控制率（DCR）达到96.4%，几乎所有患者的疾病都得到控制；

24个月无进展生存（PFS）率为77.4%，显示药物长期控制疾病的能力；

24个月总生存（OS）率为90.8%，为患者带来长期生存希望。

目前佐来曲替尼正在国内开展临床研究，有意向免费接受治疗的患者可联系康和源免疫之家（400-880-3716）咨询入组条件。

主要入选标准包括：

1.经组织病理学证实的手术不可切除的局部晚期或者转移性实体瘤或原发性中枢神经系统肿瘤，已知的治疗方式无效或复发；

2.标准治疗下仍发生进展、不耐受标准治疗或不存在标准治疗；

3.有至少一个可测量病灶；

4.既往基因报告携带NTRK基因融合。

对于符合条件的患者，通过审核后可免费入组接受治疗，这为经济条件有限的患者提供了获得前沿治疗的机会。有意向参与临床研究或其他想接受佐来曲替尼治疗的患者请咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。