艾伏尼布片新适应症在国内获批

近日，施维雅旗下创新靶向药物拓舒沃®（艾伏尼布片）已经正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，用于联合阿扎胞苷治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变，因合并症无法使用强诱导化疗或者年龄≥75岁的新诊断急性髓系白血病（AML）患者。此前，拓舒沃®已在中国获批用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。此次一线适应症获批，标志着拓舒沃®联合疗法正式跨入急性髓系白血病全程管理新阶段。

拓舒沃®（艾伏尼布片）是全球首个且目前中国唯一获批的IDH1抑制剂，采用不同于传统化疗的创新作用机制，精准作用于突变的IDH1蛋白，抑制致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的产生比例达到99.7%，有效降低原始细胞数量，促进造血细胞正常分化，抑制白血病发生。

此次获批基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究——AGILE研究。AGILE研究共纳入146例不适合强化诱导化疗的新诊断IDH1突变急性髓系白血病患者，对照组为安慰剂联合阿扎胞苷。艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组的中位EFS可达22.9个月。这意味着患者能够保持无进展、无复发、持续缓解长达22.9个月。艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组的中位OS达29.3个月，相比对照组显著延长了3倍。2026年3月发表的AGILE研究中国人群亚组最新结果显示，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组中位OS达到30.6个月，显示与全球一致的生存获益提升。艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组有47%的患者获得完全缓解（CR），其中88%的患者随访1年仍维持完全缓解。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

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