美国FDA批准gedatolisib用于治疗HR+/HER2-、PIK3CA野生型局部晚期或转移性乳腺癌

7月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准REVTORPYK™（gedatolisib）用于治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、未检测出PIK3CA突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者需在转移性背景下接受至少一线内分泌治疗后出现疾病进展。

REVTORPYK是首个且唯一获FDA批准的I类PI3K亚型（α、β、δ、γ）及mTOR复合物mTORC1和mTORC2抑制剂。PI3K/AKT/mTOR（PAM）通路是癌症最重要的靶点之一，但全面抑制该通路近二十年来一直困扰着研究人员和药物开发者。

Celcuity首席执行官兼联合创始人Brian Sullivan表示："REVTORPYK通过成为首个获FDA批准的pan-PI3K、mTORC1/2抑制剂，解决了这一长达20年的挑战。我们非常感谢有机会将这一重要的新疗法带给HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者。"

HR+/HER2-乳腺癌是最常见的乳腺癌亚型，约占所有乳腺癌的70%。在该亚型中，约60%的患者为PIK3CA野生型疾病。

VIKTORIA-1试验联合首席研究员、Fred Hutchinson癌症中心临床研究部高级副总裁Sara Hurvitz博士指出："对于HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者，迫切需要能够显著提高无疾病进展或死亡生存可能性的新治疗选择。随着REVTORPYK的获批，肿瘤医生现在为这些患者提供了一种有效的新治疗选择。"

此次批准基于III期VIKTORIA-1试验中PIK3CA野生型队列的积极临床结果。该试验是一项开放标签、全球性、随机对照临床研究，评估REVTORPYK联合fulvestrant（联合或不联合palbociclib）在既往接受CDK4/6疗法和芳香化酶抑制剂治疗后出现进展的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者中的疗效和安全性。

在VIKTORIA-1试验中：

- 三联方案（REVTORPYK+palbociclib+fulvestrant）：中位无进展生存期（PFS）为9.3个月，而fulvestrant单药为2.0个月，改善达7.3个月（HR=0.24；95% CI: 0.17-0.35；p<0.0001），疾病进展或死亡风险降低76%。客观缓解率（ORR）为32%，中位缓解持续时间（DOR）为17.5个月。

- 双联方案（REVTORPYK+fulvestrant）：中位PFS为7.4个月，较fulvestrant单药的2.0个月改善5.4个月（HR=0.33；95% CI: 0.24-0.48；p<0.0001），疾病进展或死亡风险降低67%。ORR为28%，中位DOR为12.0个月。

在PFS分析时，总生存期（OS）数据尚未成熟，总体人群中死亡率为25%。

安全性特征

处方信息中包含了口腔炎、皮肤病学不良反应、高血糖症和胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。Celcuity首席医学官Igor Gorbatchevsky表示，REVTORPYK总体耐受性良好，大多数不良反应为1级或2级，无因高血糖症而减量或停药的情况。

此外，Celcuity计划于2026年第三季度向FDA提交补充新药申请（sNDA），寻求批准REVTORPYK用于治疗HR+/HER2-、PIK3CA突变的局部晚期或转移性乳腺癌。在sNDA提交后，Celcuity计划向全球其他监管机构提交gedatolisib的上市许可申请。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前康和源免疫之家有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

本内容仅作医学知识科普用途，旨在提升公众健康认知。郑重提醒：读者在用药时请严格遵循药品说明书或遵医嘱，切勿根据网络信息自行购药或调整用药方案。康和源免疫之家作为健康科普平台，专注医学知识传播，不涉及任何药品销售业务，不提供代购等药品交易服务。