完全缓解率100%！CAR-T疗法瞄准白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤

作者：小编更新时间：2024-08-09 点击数：

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：CAR-T细胞治疗产品普基仑赛注射液（pCAR-19B细胞自体回输制剂）用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者的新药上市申请已被拟纳入优先审评。

而前不久，也就是7月20日，国家药品监督管理局药品审评中心显示正式受理pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）的上市申请（NDA），用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。这意味着，普基仑赛注射液有望加速获批成为国内第六款获批的CAR-T细胞疗法。

关于普基仑赛注射液

普基仑赛注射液是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品，对CAR结构进行了优化并采用了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有效性和安全性。

普基仑赛治疗成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病

2022年《Blood》杂志公布了pCAR-19B治疗成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）。截至2022年6月30日，该试验入组了9例患者，这9例患者均在输注后第一个月就实现完全缓解，完全缓解率（CR）实现100%！无复发生存期（RFS）如下图所示：

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该数据表明，普基仑赛治疗急性B淋巴细胞白血病具有显著疗效。

数十年来，CAR-T细胞疗法在在血液系统肿瘤中的成绩有目共睹。截至目前，CAR-T细胞疗法已经在国内上市了五款，在血液肿瘤领域展现出广阔的应用前景。

CD7-CAR-T产品PA3-17治疗复发/难治性T淋巴细胞白血病/淋巴瘤

2024年美国临床肿瘤学会年会（ASCO年会）公布了CD7-CAR-T产品PA3-17治疗复发/难治性T淋巴细胞白血病/淋巴瘤（r/r T-ALL/LBL）的Ⅰ期临床研究数据。

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该试验共纳入12例患者，有10例患者实现缓解，其中9例（75%）患者实现完全缓解（CR）。在这9例患者中，有5例患者完全缓解超半年！最值得注意的是，其中一例患者在CAR-T细胞PA3-17治疗前肿瘤肿块直径大于7cm，CAR-T疗法PA3-17注射液治疗28天后实现完全缓解，这就说明肿瘤已经完全消失！

如何接受CAR-T疗法PA3-17的治疗

值得庆幸的是，目前PA3-17的临床试验正在国内寻找血液淋巴系统恶性肿瘤患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

项目名称：PA3-17注射液治疗成人复发/难治性CD7阳性血液淋巴系统恶性肿瘤患者的开放标签、剂量递增的I期临床研究

部分入选标准：

1.年龄18-70岁；

2.预期生存时间≥3个月；

3.ECOG评分0-1分；

4.恶性淋巴瘤患者。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家医学部（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

同种异体CD19特异性双阴性CAR-T（CAR-DNT）细胞治疗B 细胞淋巴瘤

2月29日，浙江大学医学院附属第二医院血液科研究人员在《eClinicalMedicine》报告了同种异体CD19特异性双阴性CAR-T（CAR-DNT）细胞治疗B 细胞淋巴瘤的I期临床试验结果。

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试验纳入了11例弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者和1例高级别 B 细胞淋巴瘤（HGBL）患者。结果显示：剂量水平1和剂量水平2中，患者获益较少；而接受剂量水平3的所有患者都实现了疾病控制，疾病控制（DCR）达到100%！剂量水平4中客观缓解率（ORR）达到亮眼的100！有2例患者实现部分缓解，一例患者实现完全缓解（CR）。该患者最大靶病灶达到 115.8 × 99.6 mm，在接受CAR-T输注后的第 30 天实现完全缓解（CR）。

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结果表明，CD19-CAR-DNT 细胞在大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中似乎具有良好的耐受性，具有良好的抗肿瘤活性。

BCMA/GPRC5D双特异CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤

7月23日，国际知名期刊《The Lancet Haematology》发表了一篇题为“Anti-BCMA/GPRC5D bispecific CAR T cells in patients with relapsed or refractory multiple myeloma: a single-arm, phase 1 trial”的研究论文，文中详细介绍了BCMA/GPRC5D双特异CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的临床数据。

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21例患者接受治疗，结果显示：总缓解率（ORR）为86%，其中13例患者实现完全缓解或更好的完全缓解（CR/sCR）。

12例患者接受2 x 10⁶/kg剂量治疗，总缓解率 (ORR)高达91.7%，完全缓解或更好的完全缓解（CR/sCR）率为75%。

结语

截至目前，国内CAR-T细胞疗法已经上市了五款CAR-T产品，主要用于治疗大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤、B细胞急性淋巴细胞白血病等血液系统肿瘤。由此可见，CAR-T细胞疗法在在血液系统恶性肿瘤的治疗领域获得了突破性的成功。相信在各研究人员的共同努力下，必将引领CAR-T疗法走向更多患者，让更多患者不再受病痛折磨！

参考资料

1.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv

2.https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.6515

3.CD19-CAR-DNT cells (RJMty19) in patients with relapsed or refractory large B-cell lymphoma: a phase 1, first-in-human study - eClinicalMedicine (thelancet.com)

4.https://www.thelancet.com/journals/lanhae/article/PIIS2352-3026(24)00176-5/abstract

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