纳基奥仑赛临床申请获批用于治疗难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症

10月11日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站公示信息显示：合源生物首款原研CAR-T细胞治疗产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）的自身免疫性疾病领域新增适应症新药临床试验申请（IND）获得默示许可，用于治疗难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症（SLE-ITP）。

源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺。2023年11月，源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。

7月24日，北京协和医院风湿免疫科研究人员在《新英格兰杂志》报告了一篇CAR-T细胞疗法纳基奥仑赛治疗系统性红斑狼疮（SLE）免疫性血小板减少症的病例，题为“Anti-CD19 CAR T cells in refractory immune thrombocytopenia of SLE”。

该患者临床表现为可逆性蛋白尿和关节炎以及持续性血小板减少症。既往接受过大剂量糖皮质激素、羟氯喹、静脉注射免疫球蛋白等治疗均无效，并出现四肢紫癜和瘀斑、口腔血泡和牙龈出血。在CAR-T细胞纳基奥仑赛治疗后，患者血小板计数持续上升，实现临床完全缓解，并停用了糖皮质激素和所有免疫抑制剂。目前患者基本回归正常生活。

目前，CAR-T细胞疗法正在全国范围内寻找狼疮患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家医学部（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

参考资料

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743