AUTX-703 被 FDA 授予复发或难治性急性髓性白血病快速通道资格

2月24日，Auron Therapeutics宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予 AUTX-703 快速通道资格，用于治疗复发或难治性（r/r）急性髓性白血病 （AML） 患者。

AUTX-703 是 Auron 使用其 AURIGIN™ 平台发现和开发的一种新型、同类首创的口服 KAT2A/B 降解剂，KAT2A/B 是一种与 AML 和其他癌症类型相关的组蛋白乙酰转移酶。

第 66 届美国血液学会 （ASH） 年会上报告了AUTX-703 基于细胞系的活性，以及体外和体内患者来源的异种移植物 （PDX） 数据。总体而言，AUTX-703 治疗耐受性良好，并逆转了细胞分化的阻断，从而在原发性患者来源的原位 AML 模型中具有显着的生存优势。这是第一个证明 AUTX-703 对 KAT2A/B 的有效降解促进细胞分化并在原发性 AML 模型中导致显着生存优势的数据：

KAT2A 和 KAT2B 的选择性降解诱导 AML 细胞系和离体原发性 AML 患者样本中的单核细胞分化并抑制细胞增殖。

·AML PDX 模型中骨髓和脾脏中 KAT2A 和 KAT2B 的强烈降解，具有剂量依赖性恢复。

·AML PDX 模型中外周血、骨髓和脾脏中 hCD45+/hCD34 + 原始细胞减少和髓系分化增加

·间歇口服给药具有统计学意义 （p<0.005） 和剂量依赖性的生存优势，在体重和全血细胞计数方面耐受性良好。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

参考资料

https://www.aurontx.com/news/auron-therapeutics-announces-autx-703-granted-fast-track-designation-by-the-fda-for-relapsed-or-refractory-acute-myelogenous-leukemia