美国FDA授予bezuclastinib联合舒尼替尼突破性疗法认定

1月26日，Cogent Biosciences宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物bezuclastinib联合舒尼替尼（sunitinib）用于既往接受过伊马替尼（imatinib）治疗的胃肠道间质瘤（GIST）患者的突破性疗法认定（BTD）。

bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在有效抑制KIT D816V突变以及KIT外显子17的其他突变。在晚期胃肠道间质瘤（一种高度依赖致癌KIT信号传导的癌症）患者中也发现了外显子17突变。

此项突破性疗法认定是基于PEAK试验的结果。该试验表明，该联合疗法在无进展生存期（PFS）这一主要终点上显示出显著且具有高度统计学意义的临床获益，与当前标准治疗相比，可将疾病进展或死亡风险降低50%。根据盲态独立中心审查评估，bezuclastinib联合疗法的中位无进展生存期（mPFS）为16.5个月，而舒尼替尼单药治疗为9.2个月。联合疗法耐受性良好，与已知的舒尼替尼安全性特征相比，未观察到新的安全风险。

此外，在伊马替尼耐药患者中，bezuclastinib联合疗法表现出前所未有的客观缓解率（ORR）：接受bezuclastinib联合疗法治疗的患者中，有46%达到了客观缓解，而接受舒尼替尼单药治疗的患者中，这一比例为26%。在此次分析时，总生存期（OS）数据尚未成熟。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。寻找新治疗方式或已广泛转移且对手术和常规治疗反应不佳的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。