间皮瘤患者Marylou经过CAR-T细胞治疗重获新生

当Marylou Barton得知活检结果时，她握着女儿Kristin的手，母女俩在医生办公室里相拥而泣。她罹患的间皮瘤——一种起源于肺内膜的罕见侵袭性癌症——似乎已经扩散。她可能只剩一年左右的生命。

当时71岁的Marylou在宾夕法尼亚州帮助他人数十年——最初担任虐待儿童案件检察官，后来成为环境律师。但此刻似乎无人能拯救她。

"我所在医院的医生说：‘回家准备遗嘱，整理好所有文件吧，'"Marylou回忆道，"感觉已经毫无希望。"那是2019年2月。

两天前取样活检时在场的三个女儿另有打算。她们通过网络搜寻选择，一致认为纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）是寻求第二诊疗意见的最佳去处。很快，Marylou预约了MSK多学科间皮瘤诊疗团队，其中包括外科医生 surgeon Prasad Adusumilli教授。

医疗团队立即给了Marylou希望：她的癌症尚未转移，暂时可通过化疗控制。更重要的是，Adusumilli教授正在筹集资金，准备开展一项创新的间皮瘤临床试验，测试一种名为嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法的新型免疫疗法。

“我是个积极乐观的人，Adusumilli教授看出了这一点——他说祖母常告诉他积极心态是成功的一半，"Marylou说，"他问：‘等资金到位后您是否愿意参与？’我毫不犹豫地回答：‘当然愿意。’"

CAR-T细胞疗法通过提取患者免疫T细胞，在实验室为其装备能识别癌细胞表面特定靶点（即抗原）的受体。该疗法在治疗白血病和淋巴瘤等血液癌症方面展现出巨大潜力，但对间皮瘤等占癌症大类的实体瘤疗效甚微。

Adusumilli教授决心挑战实体瘤治疗难题。Marylou在完成化疗后，于秋季接受了首次CAR-T细胞治疗。

完成CAR-T细胞输注后，她在宾夕法尼亚州兰开斯特的家乡医院完成了最后阶段的免疫检查点抑制剂帕博利珠单抗（Keytruda®）治疗。如今距离治疗已近五年，Marylou依然充满活力。"如果没有来到MSK，我今天就不可能活着，"她感慨道。

Marylou的间皮瘤治疗属于实体瘤CAR-T疗法新浪潮的早期案例。实体瘤往往难以被T细胞穿透，其周围的肿瘤微环境会阻碍CAR-T细胞攻击直至衰竭，这种抗性长期困扰着临床医生。

"要让CAR-T疗法对抗这些肿瘤，我们需要T细胞有效浸润肿瘤、杀死足够癌细胞，并保持足够长时间的活性以防止复发，"Adusumilli教授解释道。

过去十年间，Adusumilli教授取得多项重要突破。其中一项解决方案是在可行情况下将CAR-T细胞直接输注至肿瘤部位，而非通过血液输注。其介入放射学同事开发了数种无并发症的肿瘤注射新技术。

针对间皮瘤的CAR-T治疗，这意味着将细胞直接注入胸膜腔——肺部外侧沿胸膜内膜的区域。Marylou正是通过这种方式接受了细胞输注。

"他们让我侧卧，将药物精准注射到肺部癌变位置，"她描述道，"整个过程仅需一次操作，我没有任何不适感。"

如今的Marylou已退休，正尽情享受第二次生命，与三个女儿、五个孙辈及众多朋友共度时光。她也热爱旅行。

"去年秋天我在西西里岛度过三周，二月在牙买加停留五天，很快又要去佛罗伦萨，"她欣喜地说。

对于正在寻求国际顶尖医疗资源、特别是疑难肿瘤精准治疗与儿童癌症专科诊疗的家庭，康和源免疫之家能提供关键支持。包括但不限于：

协助对接如纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）等全球领先的癌症中心。

第二诊疗意见：组织国际多学科专家团队，对复杂病例进行远程会诊，审核诊断与治疗方案。

全程支持服务：涵盖病历资料医学翻译、签证协助、行程安排、海外陪诊翻译等

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https://www.mskcc.org/news/car-t-breakthrough