CAR-T疗法使白血病患儿十年后依然无癌生存

2015年11月，12岁的Diego和父母走进洛杉矶儿童医院。彼时他们不知道，自己即将做出人生中最重要的决定。

在经历了多轮化疗、骨髓移植以及近一年的缓解期后，迭戈的急性淋巴细胞白血病复发了。

洛杉矶儿童医院癌症与血液疾病研究所的医疗团队提出了两个选择：继续化疗（此时成功率已很低），或参加一项突破性的CAR T细胞疗法临床试验。若选择后者，迭戈将成为该院首位、也是全美首批接受这种新疗法的儿童患者之一。

CAR T细胞疗法全称为嵌合抗原受体T细胞疗法。这种一次性个性化治疗方案通过基因工程改造患者自身的T细胞（免疫系统中至关重要的白细胞），使其能精准识别并攻击白血病细胞。"当时很害怕，"迭戈坦言，"但为了活下去，我必须这样做。"接受治疗数周后，他的白血病便进入持续至今的完全缓解状态。

绝境中的生命曙光

当时年幼的迭戈并不知道，他在这次临床试验中的关键参与，为全球无数患儿铺就了治疗通路。最终临床试验数据显示：80%的患者在治疗三个月内达到缓解，几乎所有患者体内都检测不到癌细胞。两年后，该疗法（商品名Kymriah）获得美国FDA批准，成为全球首个上市的CAR T细胞疗法。

12岁那年，迭戈被诊断出患有高危型急性淋巴细胞白血病。"虽然不明白'白血病'意味着什么，但看到家人的反应，我知道出大事了。"首轮化疗效果不佳后，他被转入洛杉矶儿童医院接受骨髓移植——捐献者是他18岁的哥哥。但移植后白血病依然复发。"医生解释说，这种卷土重来的癌细胞更狡猾、更强悍。"

"超级战士"细胞诞生记

CAR-T治疗需先采集患者血液分离T细胞，通过生物工程技术将其改造成能识别癌细胞表面标记的"超级战士"。经过数周体外增殖，这些细胞通过静脉回输患者体内。由于迭戈刚接受过移植，白细胞计数较低，无需额外化疗即完成了细胞回输。

风险与希望并存

治疗前最让迭戈恐惧的是各种潜在副反应。CAR-T可能导致感染、血细胞减少和神经毒性，最危险的是细胞因子释放综合征——这种免疫风暴会引发严重流感样症状并损伤器官。"我们在治疗迭戈前做了充分预案，"医院学术事务高级副院长Alan S. Wayne教授解释道，"包括组建多学科团队，并与重症监护室、急诊科协同备战。"

惊险的康复之路

治疗后迭戈果然出现高烧，在药物诱导昏迷下经历了十余天重症监护。医疗团队迅速启用支持性药物控制脑、肺、肾的炎症反应。"妈妈一直说'他会醒来的'，"迭戈回忆，"感谢上帝，我做到了。"住院六周后，骨髓检测显示癌细胞完全清除。2015年12月27日，他敲响治疗结束钟声，在新年前重获新生。

如今22岁的迭戈刚大学毕业，投身视觉艺术领域——这份热爱源于儿时住院期间的艺术启蒙。"艺术让我有所期待，也成为情绪表达的出口。"他持续精进艺术创作，探索实体与数字媒介。作为长期生存者，他每月需接受B细胞缺失的辅助治疗（这是CAR-T持续起效的标志），同时定期进行 survivorship 随访。

当被问及想对其他患者说什么时，这位乐观的青年目光坚定："如果重来，我依然会做同样的选择。我就是CAR-T有效的活证明，看看我，就知道希望永远存在。"

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