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一名新加坡青少年患者在接受CAR-T细胞疗法后,从复发性淋巴瘤中实现了显著康复。CAR-T细胞疗法是一种实验性免疫疗法,在儿科人群中极为罕见。该病例由国立大学医院(NUH)医疗团队管理,既凸显了细胞基因疗法在青少年血液癌症中的潜力,也彰显了慈善资助在获取尖端治疗中所起的关键作用。
Muhammad Danish Muhammad Irfan 在2021年10月,时年16岁,因持续咳嗽升级为医疗急症。他出现呼吸急促,被送入NUH的重症监护室,医生最终诊断他患有淋巴瘤——一种起源于淋巴系统、影响抗感染白细胞的血液癌症。
据NUH旗下的邱德拔—国立大学儿童医疗研究所儿科血液与肿瘤科主任、高级顾问Allen Yeoh介绍,淋巴瘤在18岁以下儿童中并不常见,新加坡每年约有5例新发病例。
化疗与复发
2022年3月左右,Danish开始接受化疗,共六个周期,每三周一次,每次需住院至少两周。尽管方案密集,但他的病情表现出难治性。2022年6月,Danish复发,为更具侵略性的治疗方式铺平了道路。
CAR-T细胞疗法:儿科患者的实验性选择
面对复发疾病,临床团队转向CAR-T细胞疗法——一种免疫疗法,通过基因工程改造患者自身的T细胞,使其识别并攻击癌细胞。该治疗由儿童癌症基金会资助,该基金会是一家支持儿科患者及其家庭的慈善组织。
然而,该疗法面临监管和临床挑战:CAR-T细胞疗法通常仅用于成人。Yeoh指出,他的团队在实施前必须获得医院伦理委员会的许可。在患有复发性淋巴瘤的成人中,该疗法的成功率约为30%。
该治疗于2022年10月进行。Danish对疗法反应良好,仅出现轻微副作用,医生在整个过程中密切监测。临床结果令人振奋:治疗“带来了显著改善,Danish大约六个月后就能重返校园”。
CAR-T细胞疗法后,Danish仍需每月到医院输注以治疗免疫缺陷——这是该疗法公认的副作用。尽管有持续的医疗需求,他的功能恢复却非常显著。怀着赶上学习进度的愿望,他在暂停了义安理工学院的资讯科技课程约一年半后,额外选修了模块,并于2025年毕业——比预期提前了半年。他已收到四所本地大学计算机相关课程的录取通知,将于八月加入新加坡管理大学。
该病例也凸显了儿科癌症治疗对照护者的巨大要求。Danish的父亲Muhammad Irfan Mohamed Awi,53岁,是一位有三个孩子的单亲父亲,在社交距离限制期间担任唯一的指定探视者。大约两个月里,他的日子完全围绕儿子的需求。他睡在儿子病房的沙发床上,由于Danish免疫功能低下,每天为他准备新鲜烹制的饭菜,并在医院探视间隙处理家务。
“这并不容易。我在他病房里睡着时偷偷哭过,这样他就不会知道。我一直告诉自己,外面还有比我更糟的人。”Irfan说,“致所有正在经历挑战的父亲们,拥有支持系统很重要。你无法独自承担。”
在该青少年患者身上成功应用CAR-T细胞疗法——通过机构伦理审批和慈善资助得以实现——是在经过严格筛选的儿科病例中,将先进免疫疗法扩展至成人群体之外的一个值得注意的范例。
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本案例分享旨在传递前沿治疗的积极可能性,为患者提供更多希望与选择。每一位患者的情况都是独特的,具体的治疗方案需由专业医生全面评估后制定。如果您或您的家人正在寻找新的治疗方向,欢迎通过以上方式与我们联系,我们将为您提供专业的医疗咨询与评估。
https://trial.medpath.com/zh/news/car-t-cell-therapy-enables-durable-remission-in-adolescent-with-relapsed-lymphoma-a-singapore-case-study
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