四款天价CAR-T疗法成功入选2024年医保目录初审名单，一年生存率高达95.9%！

作者：小编更新时间：2024-08-19 点击数：

8月7日，国家医保局公布了2024年通过医保目录初审的药品名单。在7月1日至7月14日期间，涉及药品574个，440个药品通过初审。其中有4款CAR-T产品通过初审，分别为多次“陪跑”的复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液，还有合源生物2023年11月上市的纳基奥仑赛注射液以及科济药业今年3月刚刚上市的泽沃基奥仑赛注射液。

截图来源于国家医保局

阿基仑赛注射液

2021年6月，国家药品监督管理局（NMPA）批准首个CAR-T细胞治疗产品奕凯达®（阿基仑赛注射液，Axi-Cel）上市，用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人患者。

截图来源于NMPA

ZUMA-1 是一项多中心、单臂、注册性 1/2 期研究，101例大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者接受阿基仑赛注射液治疗，结果显示：客观缓解率（ORR）为83%，其中59例患者实现完全缓解（CR），中位缓解持续时间（DOR）为11.1个月，中位生存期（OS）为25.8个月，5年总生存率为42.6%。实现完全缓解（CR）的患者5年总生存率为64.4%。

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结果表明，阿基仑赛注射液在大B细胞淋巴瘤患者中具有显著的治愈潜力。

关于瑞基奥仑赛注射液

瑞基奥仑赛（relma-cel）于2021年9月获得国家药品监督管理局批准上市，用于治疗经过二线或以上全身性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤。

2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公布了瑞基奥仑赛在大B细胞淋巴瘤患者治疗中最新的4年随访数据。在58例可评估疗效患者中，31例患者实现完全缓解（CR），14例患者实现部分缓解（PR），3年生存（OS）率为69.3%，4年生存率为66.7%。实现完全缓解的患者3年生存率为87.1%，4年生存率为82.5%。

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数据表明，瑞基奥仑赛在大B细胞淋巴瘤患者中具有可观疗效。

纳基奥仑赛

2023年11月8日，国家药品监督管理局批准纳基奥仑赛（源瑞达，CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel Injection）上市用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。

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在NCT02975687试验中，评估了纳基奥仑赛在复发/难治性急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）患者中的疗效。20例患者接受治疗，90%的患者在28天内实现完全缓解或血液学不完全恢复(CR/CRi)。中位总生存期（OS）为12.91个月。

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结果表明，纳基奥仑赛在复发/难治性急性淋巴细胞白血病患者中具有强大的抗白血病活性。

2024年4月，国际权威学术期刊《Journal for ImmunoTherapy of Cancer》发布了纳基奥仑赛联合自体造血干细胞移植用于治疗复发难治大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）的临床数据。共25例患者接受治疗，结果显示：客观缓解率（ORR）为92%，完全缓解（CR）率为72%，2年缓解持续时间（DOR）为64.9%，2年无进展生存率（PFS）为62.3%，2年总生存率（OS）为68.5%。

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结果表明，纳基奥仑赛注射液与自体造血干细胞移植的联合疗法具有显著的疗效。

泽沃基奥仑赛

3月1日，国家药品监督管理局批准赛恺泽®（泽沃基奥仑赛注射液，zevor-cel，产品编号：CT053）上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

第29届欧洲血液学协会（“EHA”）年会上公布了泽沃基奥仑赛治疗多发性骨髓瘤的LUMMICAR STUDY 1的最新数据结果。共102例患者入组，结果显示：总缓解率（ORR）高达92.2%，其中完全缓解率（CR）达71.6%。高达90.2%的患者生存期达到一年！79.4%的患者生存期达到两年半，也就是30个月的生存期。实现完全缓解(CR/sCR)的患者一年生存率高达95.9%，30个月的生存率（OS）同样达到87.7%的高度。1年无进展生存率（PFS）为76.3%，18个月的PFS率为61.9%。

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该数据显示出泽沃基奥仑赛在复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)中持久的缓解率。

CAR-T细胞临床试验寻找患者中

由此可见，CAR-T细胞疗法在血液瘤中具有显著疗效。值得庆幸的是，目前CAR-T针对血液瘤的临床试验正在全国范围内寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。

部分入组标准：

1.年龄≥18周岁的复发或难治性B细胞淋巴瘤患者；

2.预计生存期≥12周；

3.ECOG评分为0或1；

4.至少有一个可测量病灶。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家医学部（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。

结语

众所周知，CAR-T因其生产成本高，导致其市场价格偏高，而被称为“天价”。这四款入选初审名单的CAR-T产品价格均在百万级别，阿基仑赛注射液120万/针，瑞基奥仑赛注射液129万元/针，纳基奥仑赛注射液99.9万元/针，泽沃基奥仑赛注射液115万元/针，这四款CAR-T细胞疗法中唯一没有超过百万门槛的纳基奥仑赛注射液也不过一步之遥，超出绝大部分患者的支付能力。若成功进入医保可以大大减轻患者经济负担、‌提高治疗可及性。‌需要说明的是药品通过初审，只是具备了参与目录调整的资格，不代表其已经进入了国家医保药品目录。后续需进一步核实相关信息，确定药品目录调整结果。相信未来在各方努力下，CAR-T疗法一定会突破更多瓶颈，将价格打下来，真正造福更多癌症患者。

参考资料

1.https://www.nhsa.gov.cn/art/2024/8/7/art_109_13499.html

2.https://ashpublications.org/blood/article/141/19/2307/494672/Five-year-follow-up-of-ZUMA-1-supports-the

3.https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.e19001

4.https://jhoonline.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13045-020-00953-8

5.https://jitc.bmj.com/content/12/4/e008857.long

6.https://www.carsgen.com/media/10okzl3g/eha-2024_zevor-cel_oral-presentation.pdf

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