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6月22日,驯鹿生物支持的靶向BCMA CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液治疗多发性硬化症(MS)的研究者发起的临床研究(IIT),在第11届欧洲神经病学学会(EAN)年会上以线上口头报告形式展示了最新研究数据。
伊基奥仑赛注射液(Eque-cel)是一种针对B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T细胞疗法,以慢病毒为基因载体转染自体T细胞,CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选,通过全面的体内外功能评价,伊基奥仑赛注射液具有快速和强劲的疗效,并有突出的体内持久存续性,可使患者获得深度而持久的缓解。
本次报告基于一项研究者发起的评估输注伊基奥仑赛注射液治疗进展型多发性硬化症(MS)的疗效和安全性的探索性临床研究(NCT04561557)结果,截至2024年12月31日,研究纳入了3例重度进展型MS患者(2例继发进展型,1例原发进展型),基线EDSS评分(扩展残疾状态量表)达6-7分,且既往生物制剂治疗失败。接受单次伊基奥仑赛注射液输注(1.0×10^6细胞/千克)后,患者表现出快速且持续的临床改善:
功能改善:末次随访时所有患者EDSS评分较基线均显著改善;上肢灵活性(九孔柱测试)和下肢行走能力(25英尺步行测试)明显提升;
生物标志物转阴:脑脊液寡克隆带(OCBs)完全消失;K游离轻链水平显著下降;
影像学稳定:MRI复查未发现新发或扩大的钆增强T1病灶及T2高信号病灶。
目前CAR-T细胞疗法有临床试验正在寻找患者,临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说,可能带来新的希望和治疗机会,并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗,病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部(400-880-3716)。
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