ABSK-011胶囊拟纳入突破性治疗

5月16日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：和誉生物申请的ABSK-011胶囊拟纳入突破性治疗，用于经免疫检查点抑制剂（ICI）和多靶点酪氨酸激酶抑制剂（mTKI）治疗的成纤维细胞生长因子19（FGF19）过表达的晚期肝细胞癌（HCC）。

依帕戈替尼(Irpagratinib/ABSK-011)是一种高选择性小分子FGFR4抑制剂，被开发用于治疗FGF19过表达的晚期肝细胞癌（aHCC）。研究表明，全球约30%的HCC患者存在FGF19过表达。开发针对该信号通路的靶向疗法代表了治疗HCC的一种新颖的创新方法。

当前，全球尚无FGFR4抑制剂获批上市，根据弗若斯特沙利文的分析，依帕戈替尼凭借其在竞争格局中的领先地位，有望成为首个治疗FGF19过表达aHCC患者的突破性药物。

2024年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上公布了小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（ABSK011）在I期临床试验中针对FGF19过表达的晚期肝细胞癌的安全性和有效性的最新临床数据。

该项研究采用两种给药频次，分别为每日一次给药（QD）和每日两次给药（BID），旨在进一步评估ABSK-011的有效性与安全性。

40例经治的、FGF19过表达的肝癌患者接受了依帕戈替尼220 mg BID治疗，其中38例可评估患者中，应答率达到36.8%（14/38），疾病控制率（DCR）达到78.9%（30/38）。同时，接受过ICIs和mTKIs治疗的患者应答率达到44.8%（13/29），最长DoR达到16.4m, mDoR达到7.4m, DCR达到79.3%（23/29），mPFS达到5.5个月。

最常见的治疗相关不良反应（TRAEs，>20%）为ALT升高、腹泻、AST升高、高磷血症、胆红素升高、碱性磷酸酶升高、血小板降低、总胆汁酸升高。3-4级治疗相关不良反应（>5%）包括AST升高、ALT升高和腹泻；未发生5级不良事件。

目前有临床试验正在寻找患者，临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。如果有需要或有兴趣了解临床试验的患者可以咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716）。