匹米替尼（ABSK021）纳入优先审评，用于腱鞘巨细胞瘤

2025年5月20日，和誉医药宣布其自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂匹米替尼（ABSK021）纳入优先审评，用于需要系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。

关于匹米替尼

匹米替尼是由和誉医药独立研发的一种新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂。匹米替尼在全球III期MANEUVER研究中针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的积极顶线结果已于2024年11月成功发布。在该研究中，MANEUVER研究达到了所有的主要及次要终点，匹米替尼组第25周的客观缓解率（ORR）达54.0%，而安慰剂组为3.2%。每日一次口服匹米替尼的耐受性良好，因治疗相关不良事件而终止治疗的比例为1.6%，且没有观察到胆汁淤积性肝毒性的证据。

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎，是一种相对罕见的肿瘤，主要临床表现为疼痛、肿胀、运动功能受限、血性关节积液以及进行性软骨损伤，通常呈现良性，但会给患者的生活质量带来严重影响。它多发于关节和腱鞘，造成滑膜和肌腱鞘的增厚或生长异常，给患者带来极大的痛苦。传统治疗方法主要依赖手术，然而并非所有患者都适合手术，且即使手术成功，肿瘤仍有可能复发。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。