FDA 批准吉西他滨膀胱内系统用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌

9月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准吉西他滨膀胱灌注系统（商品名：Inlexzo）用于治疗对卡介苗（Bacillus Calmette-Guérin，BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者，这些患者伴有原位癌（CIS），无论是否合并乳头状肿瘤。吉西他滨膀胱灌注系统与导尿管及用于通过导尿管插入膀胱的探针（stylet）共同包装。

此次批准基于SunRISe-1研究（NCT04640623）的第2队列，这是一项单臂、多中心临床试验，共入组了83例经尿道切除术后对卡介苗（BCG）无应答、伴有原位癌（CIS）且可能合并或不合并乳头状肿瘤的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者。患者每3周接受一次吉西他滨膀胱灌注系统治疗，持续6个月，之后每12周治疗一次，最长可达18个月。

在治疗的前两年内，每12周通过膀胱镜检查和尿细胞学评估肿瘤状态，此后至少每24周进行一次膀胱镜检查。在治疗开始后的第24周和第48周，必须进行强制性活检。

主要疗效终点包括任何时间点的完全缓解（CR）率（定义为膀胱镜检查结果阴性[必要时结合经尿道膀胱肿瘤切除术/TURBT和/或活检]以及尿细胞学结果阴性）以及缓解持续时间（DOR）。每次时间点的CR评估均基于中心病理学复核。

结果显示，完全缓解率为82%，其中51%的CR患者在缓解后维持至少12个月。

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找癌症患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，年龄、疾病类型和阶段、药物史情况等符合临床试验“入选标准”的患者方可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。